一项针对 15 名患者的递增剂量 1 期研究（CTX310，LNP 输送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3）在 ≥0.6 mg/kg 的剂量下产生了剂量依赖性的 ANGPTL3 减少，并且急性安全性信号较少；需要更长时间的随访和更大规模的试验来确定疗效、持久性和长期风险。