LDL受容体を超えて：なぜANGPTL3阻害が同型家族性高コレステロール血症の新しい金標準なのか
臨床試験とメタ解析は、SHR-1918やゾダシランなどのANGPTL3阻害剤が、PCSK9阻害剤と比較して、特に受容体欠損型遺伝子を持つ患者において、同型家族性高コレステロール血症（HoFH）で優れたLDL-C低下効果を示すことを示しています。
ZODASIRANによるANGPTL3のRNAi標的化がホモジゴタス家族性高コレステロール血症患者のLDL-Cを大幅に低下させる
第2相GATEWAY試験は、ANGPTL3を標的とするRNAi治療薬ZODASIRANが、ホモジゴタス家族性高コレステロール血症（HoFH）患者のLDLコレステロールを約36-40％低下させることを示しました。この治療は耐容性が良く、持続的な効果を示し、この高リスク集団に対するLDLR非依存性治療法として有望です。
ヒト初回投与試験：CRISPR-Cas9によるANGPTL3編集は、用量依存的なタンパク質ノックダウン及び許容可能な短期安全性を示す
一项针对 15 名患者的递增剂量 1 期研究（CTX310，LNP 输送的 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3）在 ≥0.6 mg/kg 的剂量下产生了剂量依赖性的 ANGPTL3 减少，并且急性安全性信号较少；需要更长时间的随访和更大规模的试验来确定疗效、持久性和长期风险。