隠れた負担：思春期および若年成人の10人に1人が転移再発、初発転移よりも生存率が低い
カリフォルニアでのコホート研究では、非転移性がんで最初に診断された思春期および若年成人（AYA）の5年間の累積転移再発率が9.5％であることが判明しました。再発リスクと再発後の生存は腫瘍の種類とステージによって大きく異なりました。
エンガセリブ、HHTの再発性鼻出血に有望：概念実証試験で出血減少と短期安全性の確認
無作為化、二重盲検、プラシーボ対照の概念実証試験において、経口エンガセリブは遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）における鼻出血の頻度と持続時間を減少させ、安全性プロファイルはプラシーボと同程度で、一過性の発疹と偶発的な高血糖を除いて良好でした。
ウイルスのクローン性均一性スコアがHTLV-1保有者の中から成人T細胞白血病の高リスク者を正確に識別
HTLV-1統合配列解析から導かれるクローン性均一性スコア（VCE）は、後年に成人T細胞白血病に進行する無症状保有者と進行しない保有者を区別し、日本の縦断コホートにおいてプロバイラル負荷量のみによる個体レベルの予測を上回る。
ヒドロキシウレア不耐性または耐性の本態性血小板増多症に対する第2選択療法として、ロペギンテルフィロン アルファ-2bがアナグレリドに優劣：SURPASS-ET 第3相試験結果
SURPASS-ETは第3相無作為化試験で、ロペギンテルフィロン アルファ-2bが白血球増多を伴うヒドロキシウレア不耐性/耐性の本態性血小板増多症（ET）患者において、アナグレリドと比較して持続的なELN反応を達成し、43%の患者で持続的なELN反応を示したのに対し、アナグレリドでは6%でした。安全性プロファイルも良好で、重篤な副作用が少なくありました。
がんが神経を免疫に反転させる仕組みと、痛みの緩和と免疫療法の向上を目指す新戦略
Cell誌の研究では、頭頸部がんが神経→リンパ節回路（ATF4→SLIT2→感覚神経→CGRP）をハイジャックして免疫を抑制し、痛みを引き起こすことを示しました。これは神経を標的とする薬剤が痛みを和らげ、免疫療法を改善する可能性があることを示唆しています。
RBAC後の固定期間ベネトクラクスが高リスク老年マンチル細胞リンパ腫の2年無増悪生存率を改善：FIL_V-RBAC第2相試験の最終結果
多施設、リスク適応型第2相試験で、リツキシマブ、ベンダムスチン、シタラビン（RBAC）後に固定期間ベネトクラクスを追加投与することで、高リスク老年マンチル細胞リンパ腫（MCL）患者の2年無増悪生存率が60%となりました。有害事象は管理可能で、主に好中球減少症が見られ、治療関連死亡が1例ありました。
エンアシデニブとベネトクラクスの併用がIDH2変異型再発・難治性急性骨髄性白血病で有望な効果を示す — ENAVEN-AML第1b/2相試験結果
ENAVEN-AML試験では、エンアシデニブとベネトクラクスの併用が再発・難治性IDH2変異型急性骨髄性白血病で可能であり、活性化されており、全体応答率62%を達成し、毒性は管理可能でしたが、この重篤な前治療歴のある患者集団では感染症の合併症が顕著でした。
IL-10 アーマード抗CD19 CAR T細胞によるR/R B-ALLの治療：有望な第1相安全性シグナルと炎症性毒性を抑制する新しい戦略
第1相、単群試験で、IL-10発現型抗CD19 CAR T細胞が再発/難治性B-ALLに対する有効性と安全性を評価し、炎症性毒性の軽減と抗白血病活性の維持が示されました。より大規模な対照試験が必要です。
ループスが骨髄腫瘍のように見えるとき：MDSとCMMLにおける特異なループス様症候群とその治療的意義
MDS/CMMLにおけるループス様症状は、高齢男性に多く、主に皮膚病変を伴い、クローン性炎症を特徴とし、従来のループス治療に対する反応が低い。クローン指向治療（アザシチジンまたは同種造血幹細胞移植）は、血液学的および皮膚学的な寛解をもたらすことができる。
メトホルミンは脂質再構成を介して急性骨髄性白血病（AML）で鉄依存性細胞死（フェロプトーシス）を誘導：代謝型の再利用機会
新しい体外試験では、メトホルミンが特に脂質代謝異常（IDH2、FLT3変異）を持つサンプルで反応性酸素種（ROS）駆動の鉄依存性細胞死（フェロプトーシス）を誘導することが示されました。脂質組成の再構築、CD36を介した脂肪酸取り込み、DGAT1活性が感受性を決定し、バイオマーカーを用いた再利用戦略や併用療法への道を開く可能性があります。
臨床的利益—而不是請求余地—がメディケア集団の腫瘍医の治療選択を主導
メディケア集団に基づく研究では、腫瘍医はより高い臨床的利益を持つ癌治療を選択することが多く、提供者の請求余地と治療選択には関連性がなかった。これは、価格や支払い改革により請求余地が変化しても、治療パターンに大きな影響を与えない可能性があることを示唆しています。
現代化のAML試験適格性基準が登録と公平性を向上：安全性に基づく基準により参加者が倍増
歴史的なAML試験に安全性に焦点を当てた、近代化された適格性基準を適用した結果、患者の適格性が中央値で48％から84％に増加し、人種/民族間の差異が減少しました。これは、登録と代表性的な改善のための実践的な方法を示唆しています。
ラマンタミグ (JNJ-79635322): BCMA と GPRC5D を標的とする三特異性 T 細胞エンゲージャーが多発性骨髄腫で強力な前臨床効果を示す
ラマンタミグ (JNJ-79635322) は、BCMA、GPRC5D、CD3 を標的とする三特異性抗体で、サブナノモルの細胞毒性、患者の血漿細胞の体外除去、および移植モデルでの抗腫瘍効果を示しています。これらのデータは、再発/難治性多発性骨髄腫に対する第1相試験を支持しています。
CD22を標的としたTCRがCD22low B細胞悪性腫瘍に対するCAR-T細胞を上回る: 前臨床的証拠と臨床的意義
高親和性、HLA-A*02:01制限型T細胞受容体（TCR）は、前臨床モデルでCD22low B細胞悪性腫瘍の認識と駆除においてCD22 CAR-T細胞を上回ることが示されました。これは、CD19 CAR-T療法後に再発した患者に対する有望な戦略を提供します。
ダウン症候群関連の骨髄性白血病におけるCPX-351：ML-DS 2018試験でイベントフリー生存率が低下した投与量感応性の不一致
ML-DS 2018試験では、低強度誘導療法をCPX-351に置き換えることで24ヶ月のイベントフリー生存率（69％対90％）が低下しました。全体生存率は良好で治療関連死亡は最小限でした。GATA1 NGSによるMRD、8番染色体三体型、複雑な核型は再発を予測しました。
小児インスピレーションのGIMEMA LAL1913で治療された成人Ph- ALLにおけるalloHSCT：移植時のMRDステータスが長期予後を決定
実世界のキャンパスALLデータは、小児インスピレーションのGIMEMA LAL1913プロトコルによる前移植MRD陰性がalloHSCT後の3年生存率（OS）と無病生存率（DFS）を大幅に改善することを示しています。MRD陽性患者やCR2患者は著しく悪い結果を示しましたが、55歳以上の年齢は利益を得る妨げにはなりません。
年齢適応化化学療法とMRD指針による移植が、Ph陰性成人ALLの安全性を向上させ、効果性を損なわない：GRAALL-2014の主要結果
GRAALL-2014試験は、年齢適応化化学療法とMRD誘導下alloHSCTが、18〜59歳のPh陰性成人ALL患者における早期死亡率と移植使用を減少させつつ、無病生存率を維持することを示しています。4年間のDFSは57.1％で、全生存率も各年齢群で改善しました。
ベネトクラクスの用量増加がCLLで急速なBAFF-BCL-2生存軸を誘発：耐性と併用戦略への影響
早期のベネトクラクス治療は、生存したCLL細胞におけるBAFF駆動のプロサバイバルBCL-2ファミリ蛋白の上調を急速に誘発します。これは、恒常性サイトカインシグナル伝達が反応の深さと持続性を制限することを示唆し、BAFF/MCL-1経路を候補の併用標的として特定しています。
第一線CLLのベネトクサム-オビヌツズマブ：非適合患者でも効果が維持されるが、投与量の強度が重要
大規模試験と実世界データは、固定期間のベネトクサム-オビヌツズマブが適合および非適合のCLL患者で高い反応率と持続的なPFSを達成することを示しています。ベネトクサムの適切な投与量の強度を維持することがMRD陰性と長期予後に重要であることが示唆されています。
先天性TTPの長期予後：レジストリデータは予防的な血漿が臨床イベントを減少させるが、症状と製剤負荷は持続
英国レジストリによる104人の先天性TTP患者のフォローアップでは、定期的な血漿予防投与が急性エピソードと終末器官イベントを低下させることを示していますが、残存症状と血漿関連の問題により多くの患者が再組成ADAMTS13に移行しています。