ファブリー病における心血管系予後の予測：現代の治療時代における高リスクマーカーの特定
680人のファブリー病患者を対象とした多施設研究によると、年齢、腎機能、QRS間隔、左室重量は主要な心血管系悪性イベントの重要な独立予測因子であり、疾患特異的治療が利用されているにもかかわらず、未解決の課題が存在することが明らかになりました。
イドラルサルファーゼがムコ多糖症II型の生存を10年間延長：18年間のハンター結果調査の最終結果
ハンター結果調査（HOS）の最終報告では、イドラルサルファーゼ治療がムコ多糖症II型に10年間の生存延長と、未治療群と比較して57.9%の死亡リスク低下をもたらすことが確認されました。持続的な臨床改善も示されています。