LDL受容体を超えて：なぜANGPTL3阻害が同型家族性高コレステロール血症の新しい金標準なのか
臨床試験とメタ解析は、SHR-1918やゾダシランなどのANGPTL3阻害剤が、PCSK9阻害剤と比較して、特に受容体欠損型遺伝子を持つ患者において、同型家族性高コレステロール血症（HoFH）で優れたLDL-C低下効果を示すことを示しています。
ZODASIRANによるANGPTL3のRNAi標的化がホモジゴタス家族性高コレステロール血症患者のLDL-Cを大幅に低下させる
第2相GATEWAY試験は、ANGPTL3を標的とするRNAi治療薬ZODASIRANが、ホモジゴタス家族性高コレステロール血症（HoFH）患者のLDLコレステロールを約36-40％低下させることを示しました。この治療は耐容性が良く、持続的な効果を示し、この高リスク集団に対するLDLR非依存性治療法として有望です。