ダウン症候群におけるアルツハイマー病進行の強力な予測因子としてのプラズマ p-tau217 と GFAP

ダウン症候群におけるアルツハイマー病進行の強力な予測因子としてのプラズマ p-tau217 と GFAP

重要な縦断研究により、プラズマ p-tau217 と GFAP がダウン症候群の成人においてアミロイド-β とタウ沈着、認知機能低下、および認知症リスクを正確に予測することが示されました。これは臨床モニタリングと治療試験のための非侵襲的な変革的なツールを提供します。
ダウン症候群関連の骨髄性白血病におけるCPX-351:ML-DS 2018試験でイベントフリー生存率が低下した投与量感応性の不一致

ダウン症候群関連の骨髄性白血病におけるCPX-351:ML-DS 2018試験でイベントフリー生存率が低下した投与量感応性の不一致

ML-DS 2018試験では、低強度誘導療法をCPX-351に置き換えることで24ヶ月のイベントフリー生存率(69%対90%)が低下しました。全体生存率は良好で治療関連死亡は最小限でした。GATA1 NGSによるMRD、8番染色体三体型、複雑な核型は再発を予測しました。