この第1-2相試験では、革新的な抗体オリゴ核酸コンジュゲートであるデルパシバート・エテデシラン（デルデシラン）が、ミオトニック・ジストロフィー1型患者の毒性DMPK mRNAを効果的に減少させ、ミスプライシングを改善することが示されました。これは、現在承認された治療法がない疾患に対する潜在的なブレークスルーを示しています。