ハーラー症候群に対するOTL-203遺伝子療法と同種異体造血幹細胞移植（allo-HSCT）の比較臨床研究では、角膜の透明性、聴覚の維持、心臓の安定性に有意な改善が見られ、多臓器性リソソーム貯積症の標準治療が変わる可能性があることが示されました。