中枢神経系と骨格を越えて：HSPC遺伝子療法（OTL-203）がハーラー症候群で優れた多臓器効果を示す
ハーラー症候群に対するOTL-203遺伝子療法と同種異体造血幹細胞移植（allo-HSCT）の比較臨床研究では、角膜の透明性、聴覚の維持、心臓の安定性に有意な改善が見られ、多臓器性リソソーム貯積症の標準治療が変わる可能性があることが示されました。
モデルに基づくATG投与がCD34+選択の同種異体造血細胞移植でのCD4+再構築を加速
第2相試験では、薬物動態モデルに基づくATG投与がCD34+選択造血細胞移植を受けている患者のCD4+ T細胞再構築を大幅に向上させ、参加者の70％が主要評価項目に達し、より安全で効果的な移植結果への道を開いた。
ドナーの年齢がドナーの種類を上回る: PTCyを使用したHLA不一致の無関係ドナーと半相同ドナーのHCTにおける30歳未満のドナーの優先
7,116人のPTCy治療を受けたHCT患者のレジストリ分析では、30歳未満の若いドナーが、ハプロアイデンティカルまたはHLA不一致の無関係ドナーであるかどうかに関わらず、より優れたGRFS、低いTRM、GVHDを示すことが明らかになりました。
同種造血細胞移植 (HCT) の回復、PTCy によるドナー選択の再構築、および CAR-T 療代の到来：2013-2023 年 CIBMTR 活動報告の主要傾向
CIBMTR の 2013-2023 年レジストリ更新では、2023 年に高齢者を中心に同種 HCT が回復し、移植後のシクロホスファミド (PTCy) が全ドナー間で広く採用され、適合しないドナーの使用が増え、商業的な CAR-T 療代が急速に拡大しています。再発は依然として死亡の主な原因です。
ドナーCMVセロポジティビティがPTCyを伴う無関連HCTを受けたCMVセロネガティブのAML患者の生存率に影響
PTCyを伴う無関連ドナー造血細胞移植を受けたCMVセロネガティブの成人AML患者において、ドナーのCMVセロポジティビティは全生存率の悪化に関連していた。特に再発の傾向が高かったことが示され、ドナーのCMVセロステータスを検討する必要性が支持された。
造血細胞移植後の長期入院：リスク要因と患者アウトカムへの影響の特定
本研究では、造血細胞移植後の長期入院が、生活の質の悪化、症状負荷の増加、抑うつ症状の増加、および移植後1年以内の再入院や死亡リスクの上昇との関連があることが明らかになりました。