ネキグラン・ジクルメランは、革新的なCRISPR-Cas9遺伝子編集療法であり、遺伝性ATTR多発性神経障害患者において甲状腺ホルモン運搬蛋白（TTR）の迅速かつ持続的な抑制を示し、後期臨床試験での安全性と有効性が有望であることが示されています。