Posted in健康ニュース 臨床の進歩 重度B型血友病のAAV遺伝子療法の持続的な効果と長期安全性:13年間の追跡結果 Posted by By MedXY 08/01/2025 重度B型血友病に対する単回のAAV遺伝子療法投与は、13年間にわたって持続的なIX因子発現、出血頻度とIX因子製剤使用量の大幅な減少、および遅発性の安全性問題のない結果をもたらしました。