レジェネロンのDB-OTO遺伝子療法は、OTOF遺伝子変異によって引き起こされる重度の聴覚障害を持つ小児の自然な聴力を回復する有望な結果を示しています。単回投与後、75%の患者が有意な聴力改善を達成しました。