エンガセリビブ、HHTの鼻出血軽減に有望も効果は限定的 — 短期的な安全性プロファイルは許容可能
遺伝性出血性テランジェクティアジラテリア（HHT）患者を対象としたエンガセリビブ（AKT阻害剤）の無作為化二重盲検プラセボ対照プロオブコンセプト試験では、プラセボと比較して鼻出血の頻度と持続時間が若干減少し、12週間の短期的な安全性プロファイルは許容可能でした。より大規模で長期的な試験が必要です。
エンガセリブ、HHTの再発性鼻出血に有望：概念実証試験で出血減少と短期安全性の確認
無作為化、二重盲検、プラシーボ対照の概念実証試験において、経口エンガセリブは遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）における鼻出血の頻度と持続時間を減少させ、安全性プロファイルはプラシーボと同程度で、一過性の発疹と偶発的な高血糖を除いて良好でした。