Iptacopan: PNHおよび補体介在性腎症に対する初の経口Factor B阻害薬の包括的な臨床レビュー
本レビューでは、Iptacopanの臨床試験の証拠を統合し、PNHにおける近位補体阻害による治療変革と、IgA腎症およびC3腎症での有効性について焦点を当てています。
Iptacopanは寒冷凝集病で臨床効果を示すが、特発性血小板減少性紫斑病では目標に達せず：フェーズ2バスケット試験の結果
このフェーズ2バスケット試験は、経口補体B阻害剤Iptacopanの異なる効果を強調しています。寒冷凝集病ではヘモグロビンの有意な改善が見られましたが、特発性血小板減少性紫斑病では血小板反応の主要エンドポイントに達しませんでした。
経口Iptacopan、C3糸球体症における蛋白尿の軽減に有望：グローバルフェーズ3試験の結果
APPEAR-C3Gフェーズ3試験では、経口IptacopanがC3糸球体症（補体代替経路の過剰活性化に関連する極めてまれな糸球体腎炎）の成人患者において、蛋白尿を有意に軽減し、耐容性も良好であることが示されました。