遺伝性出血性テランジェクティアジラテリア（HHT）患者を対象としたエンガセリビブ（AKT阻害剤）の無作為化二重盲検プラセボ対照プロオブコンセプト試験では、プラセボと比較して鼻出血の頻度と持続時間が若干減少し、12週間の短期的な安全性プロファイルは許容可能でした。より大規模で長期的な試験が必要です。