無作為化、二重盲検、プラシーボ対照の概念実証試験において、経口エンガセリブは遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）における鼻出血の頻度と持続時間を減少させ、安全性プロファイルはプラシーボと同程度で、一過性の発疹と偶発的な高血糖を除いて良好でした。