Inclisiran Liều Hai Lần Một Năm Giảm LDL-C Thành Công ở Thanh Thiếu Niên Bị Hội Chứng Tăng Cholesterol Gia Tộc Thể Dị Hợp: Những Hiểu Biết từ ORION-16

Inclisiran Liều Hai Lần Một Năm Giảm LDL-C Thành Công ở Thanh Thiếu Niên Bị Hội Chứng Tăng Cholesterol Gia Tộc Thể Dị Hợp: Những Hiểu Biết từ ORION-16

Thử nghiệm ORION-16 chứng minh rằng inclisiran, một liệu pháp siRNA hai lần một năm, giảm đáng kể và an toàn cholesterol LDL ở thanh thiếu niên bị HeFH, cung cấp một công cụ mới mạnh mẽ để quản lý rủi ro tim mạch sớm ở các nhóm dân số nhi khoa có nguy cơ cao.
Kết quả Thử nghiệm CIFFREO: Fordadistrogene Movaparvovec Không Đạt Mục Tiêu Hiệu Quả Chính trong Bệnh Teo Cơ Bắp Duchenne

Kết quả Thử nghiệm CIFFREO: Fordadistrogene Movaparvovec Không Đạt Mục Tiêu Hiệu Quả Chính trong Bệnh Teo Cơ Bắp Duchenne

Thử nghiệm giai đoạn 3 CIFFREO về liệu pháp gen fordadistrogene movaparvovec đã không đạt mục tiêu hiệu quả chính ở các bé trai mắc bệnh teo cơ bắp Duchenne, không có cải thiện chức năng đáng kể so với giả dược và dẫn đến việc ngừng phát triển lâm sàng.
Liệu pháp gen AAV9 cho thấy hứa hẹn lâm sàng trong việc ổn định bệnh GM1 Gangliosidosis loại II

Liệu pháp gen AAV9 cho thấy hứa hẹn lâm sàng trong việc ổn định bệnh GM1 Gangliosidosis loại II

Một thử nghiệm giai đoạn 1-2 về liệu pháp gen AAV9-GLB1 ở trẻ em mắc bệnh GM1 Gangliosidosis loại II đã chứng minh cải thiện sinh hóa đáng kể và ổn định sự suy giảm phát triển thần kinh, đánh dấu bước ngoặt quan trọng trong việc điều trị rối loạn dự trữ lysosome gây tử vong này.
Chăm sóc Kangaroo giảm đau và các dấu hiệu viêm hệ thống trong quá trình sàng lọc bệnh võng mạc của trẻ sơ sinh non tháng

Chăm sóc Kangaroo giảm đau và các dấu hiệu viêm hệ thống trong quá trình sàng lọc bệnh võng mạc của trẻ sơ sinh non tháng

Một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên cho thấy Chăm sóc Kangaroo giảm đáng kể căng thẳng liên quan đến đau và phản ứng viêm hệ thống ở trẻ sơ sinh non tháng khi thực hiện sàng lọc bệnh võng mạc, đề xuất một biện pháp can thiệp đơn giản, không dùng thuốc để cải thiện kết quả sơ sinh.
Chụp Hình Siêu Âm Tính Nhớt: Một Biên Phủ Mới Không Xâm Lấn Trong Chẩn Đoán Nephritis HSP ở Trẻ Em

Chụp Hình Siêu Âm Tính Nhớt: Một Biên Phủ Mới Không Xâm Lấn Trong Chẩn Đoán Nephritis HSP ở Trẻ Em

Nghiên cứu này nhấn mạnh việc chụp hình siêu âm tính nhớt như một công cụ chẩn đoán hiệu suất cao, không xâm lấn để chẩn đoán nephritis HSP (HSPN) ở trẻ em, đạt được tổng AUC là 0.95 và cung cấp những thông tin quan trọng về hoạt động viêm thận.
Sử dụng sớm Ibuprofen chọn lọc cho Ductus Arteriosus thông patente không cải thiện kết quả ở trẻ sơ sinh cực non: Những nhận xét từ Thử nghiệm Baby-OSCAR

Sử dụng sớm Ibuprofen chọn lọc cho Ductus Arteriosus thông patente không cải thiện kết quả ở trẻ sơ sinh cực non: Những nhận xét từ Thử nghiệm Baby-OSCAR

Thử nghiệm Baby-OSCAR chứng minh rằng việc điều trị sớm chọn lọc PDA lớn bằng Ibuprofen ở trẻ sơ sinh cực non không giảm đáng kể tỷ lệ tử vong hoặc bệnh phổi mạn tính, cũng như không cải thiện kết quả phát triển thần kinh sau hai năm.
Thuốc paracetamol dự phòng không cải thiện tỷ lệ sống sót lành mạnh ở trẻ sơ sinh non tháng: Bài học từ thử nghiệm TREOCAPA

Thuốc paracetamol dự phòng không cải thiện tỷ lệ sống sót lành mạnh ở trẻ sơ sinh non tháng: Bài học từ thử nghiệm TREOCAPA

Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên TREOCAPA cho thấy mặc dù thuốc paracetamol dự phòng tiêm tĩnh mạch hiệu quả trong việc đóng ống động mạch ở trẻ sơ sinh non tháng cực độ, nhưng nó không tăng đáng kể tỷ lệ sống sót không có các biến chứng nặng nề ở sơ sinh vào tuần thai thứ 36.
Đào tạo tâm thức dựa trên trường học không vượt trội hơn so với chăm sóc tiêu chuẩn cho sức khỏe tâm thần thanh thiếu niên: Những nhận xét từ thử nghiệm MYRIAD

Đào tạo tâm thức dựa trên trường học không vượt trội hơn so với chăm sóc tiêu chuẩn cho sức khỏe tâm thần thanh thiếu niên: Những nhận xét từ thử nghiệm MYRIAD

Phân tích quy mô lớn của thử nghiệm MYRIAD cho thấy rằng đào tạo tâm thức dựa trên trường học không giảm nguy cơ trầm cảm ở thanh thiếu niên hiệu quả hơn. Mặc dù máy học đã xác định được một số nhóm tiềm năng có thể phản ứng, lợi ích lâm sàng vẫn rất nhỏ, mặc dù đã ghi nhận được cải thiện ngắn hạn về tình trạng mệt mỏi của giáo viên.
Vượt qua Cuối Đời: Gánh Nặng Toàn Cầu Tăng Cao của Chứng Đau Đớn Mạn Tính ở 10,6 Triệu Trẻ Em

Vượt qua Cuối Đời: Gánh Nặng Toàn Cầu Tăng Cao của Chứng Đau Đớn Mạn Tính ở 10,6 Triệu Trẻ Em

Một nghiên cứu ngang dọc mang tính đột phá tiết lộ rằng hàng năm có 10,6 triệu trẻ em mắc phải các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng, với sự chuyển đổi quan trọng từ việc chăm sóc cuối đời sang việc hỗ trợ giảm nhẹ dài hạn cho những người sống sót, chủ yếu ở các vùng có thu nhập thấp.
Tại sao Can thiệp Môi trường trong Chăm sóc Trẻ em Có thể Không Đủ: Những Nhận định từ Thử nghiệm NAPSACC UK

Tại sao Can thiệp Môi trường trong Chăm sóc Trẻ em Có thể Không Đủ: Những Nhận định từ Thử nghiệm NAPSACC UK

Thử nghiệm ngẫu nhiên phân cụm NAPSACC UK đã phát hiện rằng một can thiệp môi trường kéo dài một năm trong các cơ sở giáo dục và chăm sóc trẻ em sớm không cải thiện đáng kể tổng năng lượng tiêu thụ hoặc hoạt động thể chất, làm nổi bật nhu cầu thay đổi ở cấp độ chính sách rộng lớn hơn so với các sáng kiến dựa trên cơ sở cá nhân.
Phẫu thuật cố định không mang lại lợi ích lâm sàng và không hiệu quả về mặt kinh tế cho các xương mỏm trỏ tay trong bị gãy ở trẻ em: Kết quả từ thử nghiệm SCIENCE

Phẫu thuật cố định không mang lại lợi ích lâm sàng và không hiệu quả về mặt kinh tế cho các xương mỏm trỏ tay trong bị gãy ở trẻ em: Kết quả từ thử nghiệm SCIENCE

Thử nghiệm ngẫu nhiên đa trung tâm SCIENCE chứng minh rằng phẫu thuật cố định cho các xương mỏm trỏ tay trong bị gãy ở trẻ em không mang lại lợi thế chức năng so với điều trị không phẫu thuật, có nguy cơ biến chứng cao hơn và không phải là cách sử dụng hiệu quả nguồn lực y tế.
Dolutegravir và Sức khỏe Chuyển hóa ở Trẻ em: Những Nhận định sau Năm năm từ Thử nghiệm ODYSSEY

Dolutegravir và Sức khỏe Chuyển hóa ở Trẻ em: Những Nhận định sau Năm năm từ Thử nghiệm ODYSSEY

Phân tích phụ của thử nghiệm ODYSSEY cho thấy liệu pháp kháng retrovirus dựa trên dolutegravir không liên quan đến tăng cân quá mức hoặc béo phì ở trẻ em và thanh thiếu niên so với điều trị tiêu chuẩn, trong khi cung cấp hồ sơ chuyển hóa vượt trội trong suốt năm năm theo dõi.
Paracetamol so với Ibuprofen trong thời thơ ấu: Thử nghiệm PIPPA Tamariki không tìm thấy nguy cơ khác biệt cho bệnh chàm hoặc viêm phế quản

Paracetamol so với Ibuprofen trong thời thơ ấu: Thử nghiệm PIPPA Tamariki không tìm thấy nguy cơ khác biệt cho bệnh chàm hoặc viêm phế quản

Thử nghiệm ngẫu nhiên kiểm soát có đối chứng PIPPA Tamariki đã chứng minh rằng việc sử dụng paracetamol so với ibuprofen khi cần thiết trong năm đầu tiên của cuộc đời không làm thay đổi đáng kể nguy cơ mắc bệnh chàm hoặc viêm phế quản vào tuổi một, thách thức những lo ngại lâu dài từ các nghiên cứu quan sát.
Khủng hoảng toàn cầu về sự đau khổ của trẻ em: 81% nhu cầu chăm sóc giảm nhẹ hiện nay đến từ những người sống sót, không phải người đã mất

Khủng hoảng toàn cầu về sự đau khổ của trẻ em: 81% nhu cầu chăm sóc giảm nhẹ hiện nay đến từ những người sống sót, không phải người đã mất

Phân tích trong 30 năm qua cho thấy có 10,6 triệu trẻ em mắc các bệnh liên quan đến sức khỏe nghiêm trọng hàng năm, với sự chuyển dịch đáng kể về nhu cầu chăm sóc giảm nhẹ mãn tính, không phải chăm sóc cuối đời ở các nước thu nhập thấp và trung bình.
Kiểm soát oxy tự động so với chăm sóc thủ công: Thử nghiệm quy mô lớn không tìm thấy sự khác biệt về kết quả lâm sàng cho trẻ sơ sinh cực non

Kiểm soát oxy tự động so với chăm sóc thủ công: Thử nghiệm quy mô lớn không tìm thấy sự khác biệt về kết quả lâm sàng cho trẻ sơ sinh cực non

Một thử nghiệm ngẫu nhiên đa trung tâm với 1.082 trẻ sơ sinh cực non đã phát hiện rằng kiểm soát FiO2 tự động không giảm đáng kể tỷ lệ tử vong hoặc các biến chứng nghiêm trọng so với điều chỉnh thủ công, mặc dù nó vẫn là một công cụ an toàn tiết kiệm lao động cho các đơn vị chăm sóc đặc biệt sơ sinh.
Nguy cơ liều-đáp: Cách nhiều bệnh mãn tính của mẹ ảnh hưởng đến bệnh tật và tử vong sơ sinh

Nguy cơ liều-đáp: Cách nhiều bệnh mãn tính của mẹ ảnh hưởng đến bệnh tật và tử vong sơ sinh

Nghiên cứu dựa trên quần thể này với hơn 1 triệu ca sinh nở cho thấy rằng nhiều bệnh mãn tính của mẹ (MCC) làm tăng đáng kể nguy cơ bệnh tật và tử vong sơ sinh nghiêm trọng, với nguy cơ tăng lên cùng với số lượng, mức độ phức tạp và mức độ nghiêm trọng của các bệnh mãn tính của mẹ.
Hình phạt về khoảng cách tuổi tác: Tại sao sự không khớp giữa người hiến tặng và người nhận làm giảm thời gian sống của cấy ghép gan ở thanh thiếu niên

Hình phạt về khoảng cách tuổi tác: Tại sao sự không khớp giữa người hiến tặng và người nhận làm giảm thời gian sống của cấy ghép gan ở thanh thiếu niên

Một nghiên cứu toàn quốc cho thấy rằng những người nhận cấy ghép gan thanh thiếu niên nhận được tạng từ người hiến tặng lớn hơn 10 tuổi trở lên đối mặt với việc giảm 12,7% tỷ lệ sống sót của tạng sau 10 năm. Mở rộng bán kính phân phối có thể cải thiện khả năng tiếp cận các cơ quan phù hợp về tuổi và kết quả dài hạn.
Nguồn Gốc Sớm Của Huyết Áp: Bằng Chứng Dọc Theo Thời Gian Về Sự Theo Dõi Huyết Áp Từ Sinh Ra Đến Độ Tuổi Đi Học

Nguồn Gốc Sớm Của Huyết Áp: Bằng Chứng Dọc Theo Thời Gian Về Sự Theo Dõi Huyết Áp Từ Sinh Ra Đến Độ Tuổi Đi Học

Nghiên cứu dọc theo thời gian của nhóm ENVIRONAGE cho thấy huyết áp theo dõi một cách nhất quán từ khi sinh ra đến độ tuổi học tập, với các chỉ số huyết áp sơ sinh cao đáng kể tăng nguy cơ cao huyết áp vào độ tuổi 11, nhấn mạnh sự cần thiết phải theo dõi sức khỏe tim mạch từ sớm.
Vượt Qua Sự Sống Sót ở Trẻ Em: Tác Động Không Tương Xứng của Các Bệnh Mạn Tính Phức Tạp Bắt Đầu từ Trẻ Em đối với Hệ Thống Bệnh Viện Người Lớn

Vượt Qua Sự Sống Sót ở Trẻ Em: Tác Động Không Tương Xứng của Các Bệnh Mạn Tính Phức Tạp Bắt Đầu từ Trẻ Em đối với Hệ Thống Bệnh Viện Người Lớn

Nghiên cứu này tiết lộ rằng người lớn trẻ tuổi mắc các bệnh mạn tính phức tạp bắt đầu từ trẻ em (4Cs) chiếm hơn 10% số ngày nằm viện mặc dù số lượng bệnh nhân rất ít. Họ phải chịu thời gian nằm viện dài hơn, chi phí cao hơn và thường xuyên nhập viện lại, làm nổi bật một khoảng cách quan trọng trong quản lý hướng đến người lớn cho nhóm bệnh nhân dễ tổn thương này.
Điều trị hướng dẫn bởi oximet não ổn định đáng kể oxy hóa ở trẻ sơ sinh cực kỳ non: Kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên

Điều trị hướng dẫn bởi oximet não ổn định đáng kể oxy hóa ở trẻ sơ sinh cực kỳ non: Kết quả từ một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên

Một thử nghiệm ngẫu nhiên bao gồm 100 trẻ sơ sinh cực kỳ non cho thấy việc điều trị hướng dẫn bằng oximet não sử dụng hướng dẫn chuẩn và thiết bị NIRS làm giảm đáng kể gánh nặng của thiếu oxy và dư oxy não trong 5 ngày đầu tiên sau khi sinh, có thể cải thiện chăm sóc bảo vệ thần kinh.