Kết quả Thử nghiệm CIFFREO: Fordadistrogene Movaparvovec Không Đạt Mục Tiêu Hiệu Quả Chính trong Bệnh Teo Cơ Bắp Duchenne

Những điểm nổi bật

Thử nghiệm giai đoạn 3 CIFFREO đã đánh giá fordadistrogene movaparvovec, một liệu pháp gen mini-dystrophin dựa trên AAV9, ở 122 bé trai còn khả năng di chuyển mắc bệnh teo cơ bắp Duchenne (DMD).

Nghiên cứu đã không đạt mục tiêu chính, không có sự khác biệt thống kê đáng kể về thay đổi điểm tổng số của Đánh giá Chức năng Di chuyển Bắc Cực (NSAA) từ cơ bản đến tuần 52 giữa nhóm điều trị và nhóm giả dược (p=0.91).