Liệu pháp gen tự thân không điều kiện đảo ngược suy tủy xương trong bệnh Fanconi Anaemia-A: Kết quả giai đoạn 1/2 của FANCOLEN-1 và dài hạn
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Liệu pháp gen tự thân không điều kiện đảo ngược suy tủy xương trong bệnh Fanconi Anaemia-A: Kết quả giai đoạn 1/2 của FANCOLEN-1 và dài hạn

Thử nghiệm FANCOLEN-1 cho thấy việc truyền tế bào CD34+ tự thân đã được hiệu chỉnh FANCA mà không cần điều kiện độc hại đã tạo ra sự bám dính bền vững và cải thiện lâm sàng ở đa số bệnh nhân mắc bệnh Fanconi anaemia-A, với hồ sơ an toàn ngắn hạn chấp nhận được và không phát hiện độc tính gen trong quá trình theo dõi.
Hạn Chế Truyền Bào Hồng Cầu An Toàn Cho Hầu Hết Bệnh Nhân — Ngoại Trừ Chăm Sóc Thần Kinh (và Một Số Hội Chứng Xuất Huyết)
Posted inAnesthesiology/Gây mê Critical Care/Chăm sóc đặc biệt Hematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Hạn Chế Truyền Bào Hồng Cầu An Toàn Cho Hầu Hết Bệnh Nhân — Ngoại Trừ Chăm Sóc Thần Kinh (và Một Số Hội Chứng Xuất Huyết)

Một bản cập nhật Cochrane (2025) từ 69 thử nghiệm ngẫu nhiên cho thấy các ngưỡng hạn chế truyền hồng cầu (thường là Hb 7–8 g/dL) đã giảm tỷ lệ truyền máu khoảng 42% mà không làm tăng tỷ lệ tử vong sau 30 ngày tổng thể, nhưng chiến lược tự do đã cải thiện kết quả thần kinh dài hạn sau chấn thương não và ngưỡng hạn chế đã giảm tỷ lệ tử vong trong xuất huyết tiêu hóa.
Belantamab Mafodotin kết hợp với Bortezomib và Dexamethasone cải thiện đáng kể sự sống còn tổng thể trong đa u tủy tái phát/kháng trị: Kết quả cập nhật từ DREAMM-7
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Belantamab Mafodotin kết hợp với Bortezomib và Dexamethasone cải thiện đáng kể sự sống còn tổng thể trong đa u tủy tái phát/kháng trị: Kết quả cập nhật từ DREAMM-7

Thử nghiệm giai đoạn 3 DREAMM-7 cho thấy belantamab mafodotin kết hợp với bortezomib và dexamethasone tạo ra sự sống còn tổng thể sớm, bền vững và có ý nghĩa thống kê, cũng như các phản ứng sâu và kéo dài so với liệu pháp dựa trên daratumumab trong đa u tủy tái phát/kháng trị.
Hiểu về ‘Bệnh đậu phộng’: Chẩn đoán, Điều trị và Sống chung với Thiếu hụt G6PD
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Pediatrics/Nhi khoa Sức khỏe

Hiểu về ‘Bệnh đậu phộng’: Chẩn đoán, Điều trị và Sống chung với Thiếu hụt G6PD

Bệnh đậu phộng, một rối loạn enzym di truyền gây phá hủy hồng cầu khi tiếp xúc với các yếu tố kích thích như đậu phộng, có thể phòng ngừa bằng cách chẩn đoán và quản lý đúng cách. Bài viết này khám phá các đặc điểm lâm sàng, chẩn đoán, điều trị và thích nghi lối sống.
Chẹn chọn lọc JAK2 bằng OB756 cho thấy hứa hẹn trong bệnh trombocythemia thiết yếu không dung nạp hoặc đề kháng với hydroxyurea/interferon
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Chẹn chọn lọc JAK2 bằng OB756 cho thấy hứa hẹn trong bệnh trombocythemia thiết yếu không dung nạp hoặc đề kháng với hydroxyurea/interferon

Một nghiên cứu đa trung tâm giai đoạn II báo cáo rằng OB756, một chất ức chế JAK2 chọn lọc, có hoạt tính và dung nạp tốt ở bệnh nhân bệnh trombocythemia thiết yếu (ET) không dung nạp hoặc đề kháng với hydroxyurea hoặc interferon, tạo ra sự kiểm soát tiểu cầu và bạch cầu, giảm thể tích lách, cải thiện triệu chứng và giảm gánh gen JAK2 V617F.
CM313, một kháng thể đơn dòng chống CD38 mới, cho thấy hiệu quả và độ an toàn hứa hẹn trong thrombocytopenia miễn dịch nguyên phát dai dẳng hoặc mãn tính: Những nhận định từ một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 2
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

CM313, một kháng thể đơn dòng chống CD38 mới, cho thấy hiệu quả và độ an toàn hứa hẹn trong thrombocytopenia miễn dịch nguyên phát dai dẳng hoặc mãn tính: Những nhận định từ một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 2

Thử nghiệm giai đoạn 2 cho thấy CM313 cải thiện đáng kể tỷ lệ đáp ứng tiểu cầu và thời gian đáp ứng với độ an toàn có thể quản lý được ở người lớn mắc thrombocytopenia miễn dịch nguyên phát dai dẳng hoặc mãn tính.
An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase
Posted inAllergy & Clinical Immunology/Dị ứng Hematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase

Nghiên cứu này chứng minh hiệu quả và an toàn dài hạn của liệu pháp gen tự thân trong điều trị thiếu hụt ADA, cho thấy chức năng miễn dịch bền vững và tác dụng phụ tối thiểu sau trung bình 7,5 năm theo dõi.
Từ Phát Hiện đến Đột Phá: Sự Sống Còn của Bệnh Bạch Cầu Đa Hình đã Đôi trong 20 Năm
Posted inHematology-Oncology/Huyết học

Từ Phát Hiện đến Đột Phá: Sự Sống Còn của Bệnh Bạch Cầu Đa Hình đã Đôi trong 20 Năm

Trong hai thập kỷ qua, sự tiến bộ trong điều trị đã gấp đôi thời gian sống trung bình của bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu đa hình, biến căn bệnh này từ một căn bệnh đáng sợ thành một bệnh có thể kiểm soát được thông qua các loại thuốc nhắm mục tiêu và liệu pháp miễn dịch.
Tiến bộ trong liệu pháp nhắm mục tiêu và liệu pháp gen: Dữ liệu hứa hẹn về chất ức chế KRAS G12D, chất hoạt hóa DR5 và liệu pháp gen mắt
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Ophthalmology/Nhãn khoa

Tiến bộ trong liệu pháp nhắm mục tiêu và liệu pháp gen: Dữ liệu hứa hẹn về chất ức chế KRAS G12D, chất hoạt hóa DR5 và liệu pháp gen mắt

Các thử nghiệm lâm sàng gần đây báo cáo sự thu nhỏ khối u đáng khích lệ với chất ức chế KRAS G12D VS-7375, lợi ích đáng kể về thời gian sống không tiến triển trong sarcoma mô mềm với ozekibart, và một thương vụ mua lại liệu pháp gen mới nhắm vào AMD ướt.
Các kiểu clon của receptor tế bào T làm dấu hiệu dự đoán trong lymphoma tế bào T da: Những hiểu biết từ giải trình tự thế hệ mới
Posted inDermatology/Da liễu Hematology-Oncology/Huyết học

Các kiểu clon của receptor tế bào T làm dấu hiệu dự đoán trong lymphoma tế bào T da: Những hiểu biết từ giải trình tự thế hệ mới

Nghiên cứu này xác định các kiểu clon cụ thể của receptor tế bào T liên quan đến các subtype hung dữ và tỷ lệ sống sót kém hơn ở bệnh nấm mèo và hội chứng Sézary, hỗ trợ việc sử dụng giải trình tự TCR như một công cụ để phân loại rủi ro chính xác hơn trong lymphoma tế bào T da.
Động học của Ki-67 trong hóa trị liệu tiền phẫu thuật: Chìa khóa để dự đoán tốt hơn về ung thư vú
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học Ob/Gyn & Women's Health/Sản phụ khoa

Động học của Ki-67 trong hóa trị liệu tiền phẫu thuật: Chìa khóa để dự đoán tốt hơn về ung thư vú

Nghiên cứu này nhấn mạnh ý nghĩa dự đoán của sự thay đổi Ki-67 trong khối u trong quá trình điều trị tiền phẫu thuật, cung cấp tiềm năng cải thiện phân loại rủi ro và điều trị cá nhân hóa cho bệnh nhân ung thư vú.
Tiêu chí điều trị hạn chế cải thiện dự đoán tiên lượng trong bệnh bạch cầu mạn tính dòng lympho: Những hiểu biết từ Đăng ký Brazil
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học

Tiêu chí điều trị hạn chế cải thiện dự đoán tiên lượng trong bệnh bạch cầu mạn tính dòng lympho: Những hiểu biết từ Đăng ký Brazil

Phương pháp khởi đầu điều trị hạn chế trong CLL, được ủng hộ bởi Nhóm CLL Brazil, xác định chính xác hơn các bệnh nhân có nguy cơ cao và tránh điều trị không cần thiết cho bệnh nhân có nguy cơ thấp, cho thấy sự phân loại tiên lượng vượt trội so với các hướng dẫn quốc tế.
Tối ưu hóa điều trị cho người cao tuổi yếu đuối mắc bệnh đa u tủy mới chẩn đoán: Những hiểu biết từ thử nghiệm IFM2017-03 về chế độ điều trị tiết kiệm dexamethasone với daratumumab và lenalidomide
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học Oncology/Ung thư học

Tối ưu hóa điều trị cho người cao tuổi yếu đuối mắc bệnh đa u tủy mới chẩn đoán: Những hiểu biết từ thử nghiệm IFM2017-03 về chế độ điều trị tiết kiệm dexamethasone với daratumumab và lenalidomide

Thử nghiệm giai đoạn 3 IFM2017-03 chứng minh rằng chế độ điều trị tiết kiệm dexamethasone kết hợp daratumumab với lenalidomide cải thiện đáng kể thời gian sống không tiến triển ở bệnh nhân già yếu mắc bệnh đa u tủy mới chẩn đoán, mà không tăng các sự cố bất lợi nghiêm trọng.
Phác đồ điều trị kết hợp mới với Talquetamab và Daratumumab cho thấy triển vọng trong bệnh bạch cầu đa tủy đã được điều trị nhiều lần
Posted inHematology-Oncology/Huyết học

Phác đồ điều trị kết hợp mới với Talquetamab và Daratumumab cho thấy triển vọng trong bệnh bạch cầu đa tủy đã được điều trị nhiều lần

Nghiên cứu TRIMM-2 tiết lộ rằng Talquetamab kết hợp với Daratumumab mang lại tỷ lệ đáp ứng cao và kiểm soát bệnh kéo dài trong bệnh bạch cầu đa tủy tái phát/lờn thuốc với mức độ an toàn có thể quản lý, cung cấp một chiến lược kết hợp mới cho bệnh nhân đã được điều trị nhiều lần.
Azacitidine Hiển Thị Hiệu Quả và An Toàn Hứa Hẹn trong Điều Trị Hội Chứng VEXAS: Những Nhận Xét từ Nghiên Cứu Hoàn Cảnh FRENVEX Quy Mô Lớn
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học Rheumatology/Bệnh thấp khớp

Azacitidine Hiển Thị Hiệu Quả và An Toàn Hứa Hẹn trong Điều Trị Hội Chứng VEXAS: Những Nhận Xét từ Nghiên Cứu Hoàn Cảnh FRENVEX Quy Mô Lớn

Nghiên cứu hoàn cảnh của 88 bệnh nhân mắc hội chứng VEXAS được xác nhận di truyền cho thấy azacitidine cải thiện các triệu chứng viêm, giảm số lượng tế bào máu và giảm gánh nặng đột biến UBA1 với hồ sơ an toàn có thể chấp nhận được, hỗ trợ việc sử dụng và cần thiết phải tiến hành các thử nghiệm triển vọng.
Xác định một tiểu loại đặc biệt của AML đột biến TP53 thông qua mất BAP1: Ý nghĩa cho điều trị đích bằng chất ức chế BCL-xL
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học Oncology/Ung thư học

Xác định một tiểu loại đặc biệt của AML đột biến TP53 thông qua mất BAP1: Ý nghĩa cho điều trị đích bằng chất ức chế BCL-xL

Mất gen ức chế khối u BAP1 đặc trưng cho một tiểu loại độc đáo của AML đột biến TP53 mới phát sinh, tương quan với tiên lượng xấu hơn và sự khởi động dòng tế bào hồng cầu, đồng thời tiết lộ sự dễ bị tổn thương đối với ức chế BCL-xL như một chiến lược điều trị hứa hẹn.
UBA6: Một Điểm Yếu Liệu Pháp Mới Trong Hội Chứng VEXAS Được Khám Phá Bằng Phân Tích Sự Phụ Thuộc Enzym E1
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học Rheumatology/Bệnh thấp khớp

UBA6: Một Điểm Yếu Liệu Pháp Mới Trong Hội Chứng VEXAS Được Khám Phá Bằng Phân Tích Sự Phụ Thuộc Enzym E1

Nghiên cứu này mô tả tác động của đột biến UBA1 trong hội chứng VEXAS và xác định UBA6 là một enzym bù đắp và mục tiêu liệu pháp hứa hẹn, nhấn mạnh việc ức chế chọn lọc để chống lại các dòng tế bào tạo máu đột biến.
Anemia VEXAS: Giải mã Erythroblastopenia Đa dạng trong Hội chứng viêm tự động mới
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học Rheumatology/Bệnh thấp khớp

Anemia VEXAS: Giải mã Erythroblastopenia Đa dạng trong Hội chứng viêm tự động mới

Nghiên cứu này tiết lộ rằng anemia liên quan đến hội chứng VEXAS xuất phát từ erythroblastopenia đa dạng do các đột biến UBA1 chọn lọc ở tiền thân hồng cầu sớm, nâng cao hiểu biết về cơ chế bệnh sinh và ý nghĩa điều trị của nó.
Tăng cường liệu pháp tế bào T CAR nhắm đến BCMA trong đa u tủy thông qua việc lập trình lại chuyển hóa glutamine
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học

Tăng cường liệu pháp tế bào T CAR nhắm đến BCMA trong đa u tủy thông qua việc lập trình lại chuyển hóa glutamine

Việc lập trình lại chuyển hóa glutamine thông qua biểu hiện vận chuyển viên Asct2 cải thiện khả năng hoạt động, sự phân chia và hiệu quả chống đa u tủy của tế bào T CAR nhắm đến BCMA trong điều kiện thiếu glutamine, cung cấp một chiến lược đầy hứa hẹn để vượt qua sự trốn tránh miễn dịch do chuyển hóa gây ra trong đa u tủy.