Phân tích 2.140 bệnh nhân từ 84 trung tâm ở khu vực DACH xác nhận sự thay đổi nhanh chóng trong cách tiếp cận điều trị SMA sau khi ba loại thuốc điều chỉnh bệnh (DMTs) được phê duyệt liên tục.
Nusinersen vẫn là liệu pháp đầu tiên phổ biến nhất (60,5%), mặc dù risdiplam và onasemnogene abeparvovec ngày càng được sử dụng nhiều hơn sau khi được phê duyệt.
Khoảng 36,2% bệnh nhân đã chuyển đổi liệu pháp, với sự phê duyệt của cơ quan quản lý là động lực chính thay vì sự suy giảm chức năng vận động khách quan.
Dữ liệu thực tế cho thấy rằng sự ổn định về cột mốc vận động được duy trì ở hầu hết bệnh nhân trong quá trình chuyển đổi liệu pháp, nhấn mạnh quá trình ra quyết định đa yếu tố.
