Nền tảng nghiên cứu và gánh nặng bệnh tật
Bệnh bạch cầu cấp tính myeloid (AML) là một bệnh ác tính huyết học tiến triển nhanh, chủ yếu ảnh hưởng đến người lớn tuổi, với tuổi trung bình khi chẩn đoán vượt quá 65 tuổi. Hóa trị cường độ cao (IC) vẫn là tiêu chuẩn điều trị cho những bệnh nhân phù hợp, tuy nhiên nhiều bệnh nhân già hoặc có bệnh kèm theo bị đánh giá là không đủ điều kiện do độc tính cao và khả năng chịu đựng kém. Trong lịch sử, kết quả của bệnh nhân không đủ điều kiện IC rất kém, với ít lựa chọn điều trị ngoài chăm sóc hỗ trợ.
Sự ra đời của liệu pháp đích đã thay đổi paradigms điều trị AML, đặc biệt là đối với bệnh nhân già mang các đột biến gen có thể tác động. Trong số đó, đột biến trong isocitrate dehydrogenase (IDH) 1 và 2 xảy ra ở khoảng 20% trường hợp AML và thúc đẩy sự hình thành bạch cầu thông qua sản xuất oncometabolite. Các ức chế IDH, cụ thể là ivosidenib (IVO) cho đột biến IDH1 và enasidenib (ENA) cho đột biến IDH2, đã được phê duyệt cho AML với các đột biến tương ứng, cung cấp các lựa chọn mới cho điều trị ban đầu và tái phát.
