Tối ưu hóa huy động tế bào gốc tự thân dự phòng bằng GCSF và plerixafor trong bệnh hồng cầu hình liềm: Hàm ý cho liệu pháp gen

Một nghiên cứu hồi cứu cho thấy GCSF và plerixafor an toàn, hiệu quả trong huy động tế bào gốc CD34+ làm nguồn dự phòng tự thân ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm đang ghép HSCT từ người cho thay thế, với các hàm ý quan trọng đối với liệu pháp gen.

Ảnh hưởng của phác đồ điều kiện hóa đến kết cục thai kỳ ở nữ sống sót sau bệnh bạch cầu cấp tính thời thơ ấu và vị thành niên: HSCT so với hóa trị liệu thông thường

Nghiên cứu đa trung tâm này cho thấy điều kiện hóa bằng chiếu xạ toàn thân (TBI) trước ghép tế bào gốc tạo máu làm suy giảm nghiêm trọng kết cục thai kỳ so với tác nhân alkyl hóa hoặc hóa trị liệu thông thường ở nữ sống sót sau bệnh bạch cầu cấp tính thời thơ ấu/vị thành niên.

Cấy ghép hệ vi sinh vật phân: Hướng điều trị đầy hứa hẹn cho bệnh ghép chống chủ cấp kháng steroid

Nghiên cứu hồi cứu đa trung tâm này đánh giá cấy ghép hệ vi sinh vật phân (FMT) trong bệnh ghép chống chủ cấp kháng steroid, cho thấy tỷ lệ đáp ứng 60,5% vào ngày 28 và nhấn mạnh tiềm năng của FMT như một lựa chọn điều trị an toàn, hiệu quả.

Đông lạnh mô buồng trứng sau ghép tế bào gốc tạo máu: Chiến lược bảo tồn khả năng sinh sản khả thi ở một số bệnh nhân nữ được chọn lọc

Nghiên cứu này đánh giá tính khả thi của đông lạnh mô buồng trứng (Ovarian Tissue Cryopreservation, OTC) ở bé gái và phụ nữ trẻ sau ghép tế bào gốc tạo máu (Hematopoietic Stem Cell Transplantation, HSCT), cho thấy OTC có thể là một lựa chọn cứu vãn khả năng sinh sản tiềm năng mặc dù dự trữ buồng trứng giảm sau HSCT.
Tự kháng thể trung hòa IL-10 trong bệnh viêm ruột khởi phát ở trẻ em: Tỷ lệ hiện mắc, tính dai dẳng và ý nghĩa lâm sàng

Tự kháng thể trung hòa IL-10 trong bệnh viêm ruột khởi phát ở trẻ em: Tỷ lệ hiện mắc, tính dai dẳng và ý nghĩa lâm sàng

Nghiên cứu này cho thấy tự kháng thể trung hòa IL-10 xuất hiện ở 2,1% trường hợp IBD nhi khoa không có nguyên nhân đơn gen, tồn tại kéo dài qua nhiều năm và có thể xác định một phân nhóm lâm sàng riêng với nhu cầu điều trị đặc thù.
Vượt qua hệ thần kinh trung ương và hệ xương: Liệu pháp gen HSPC (OTL-203) cho hội chứng Hurler thể hiện hiệu quả đa hệ vượt trội

Vượt qua hệ thần kinh trung ương và hệ xương: Liệu pháp gen HSPC (OTL-203) cho hội chứng Hurler thể hiện hiệu quả đa hệ vượt trội

Một nghiên cứu lâm sàng so sánh liệu pháp gen OTL-203 với ghép tế bào gốc tạo máu dị thể (allo-HSCT) cho hội chứng Hurler cho thấy cải thiện đáng kể về độ trong suốt giác mạc, bảo tồn thính lực và ổn định tim mạch, đánh dấu một sự chuyển đổi tiềm năng trong tiêu chuẩn điều trị cho các rối loạn tích trữ lysosome đa hệ.
Nghiên cứu toàn quốc Trung Quốc tiết lộ gánh nặng và khoảng cách sống sót theo độ tuổi trong bệnh bạch cầu cấp: Kết quả tốt cho trẻ em và APL; Dự đoán xấu ở người lớn tuổi

Nghiên cứu toàn quốc Trung Quốc tiết lộ gánh nặng và khoảng cách sống sót theo độ tuổi trong bệnh bạch cầu cấp: Kết quả tốt cho trẻ em và APL; Dự đoán xấu ở người lớn tuổi

Một liên kết lớn của các đăng ký quốc gia Trung Quốc (dân số 628,4 triệu người) ước tính có 43.275 trường hợp mắc bệnh bạch cầu cấp vào năm 2019, mô tả các đỉnh mắc bệnh theo độ tuổi ở thời thơ ấu sớm và tuổi già, báo cáo sự cải thiện đáng kể về tỷ lệ sống sót ở trẻ em và APL, và nhấn mạnh những kết quả tồi tệ đối với bệnh nhân ≥60 tuổi.
Tuổi của Người Cho Quan Trọng Hơn Loại Người Cho: Ưu Tiên Người Cho Dưới 30 Tuổi cho HCT Haploidentical và Không Liên Quan Mismatches với PTCy

Tuổi của Người Cho Quan Trọng Hơn Loại Người Cho: Ưu Tiên Người Cho Dưới 30 Tuổi cho HCT Haploidentical và Không Liên Quan Mismatches với PTCy

Phân tích đăng ký của 7.116 người nhận HCT được điều trị bằng PTCy cho thấy người cho trẻ tuổi (<30 tuổi) cung cấp GRFS tốt hơn, TRM thấp hơn và GVHD ít hơn so với người cho lớn tuổi, bất kể là người cho haploidentical hay không liên quan mismatches.
Thuốc uống Decitabine và Cedazuridine như liệu pháp duy trì sau HSCT ở bệnh nhân AML và MDS có nguy cơ rất cao: Những hiểu biết từ thử nghiệm GFM-DACORAL-DLI giai đoạn 2

Thuốc uống Decitabine và Cedazuridine như liệu pháp duy trì sau HSCT ở bệnh nhân AML và MDS có nguy cơ rất cao: Những hiểu biết từ thử nghiệm GFM-DACORAL-DLI giai đoạn 2

Một thử nghiệm giai đoạn 2 cho thấy liệu pháp duy trì bằng thuốc uống decitabine và cedazuridine sau ghép tế bào gốc tạo máu có thể cải thiện sự sống sót không mắc bệnh ở bệnh nhân AML và MDS có nguy cơ rất cao với mức độ an toàn có thể quản lý được.
Cải thiện kết quả trong ghép tế bào gốc không liên quan không phù hợp với cyclophosphamide sau ghép

Cải thiện kết quả trong ghép tế bào gốc không liên quan không phù hợp với cyclophosphamide sau ghép

Cyclophosphamide sau ghép (PTCy) để dự phòng bệnh cấy ghép versus cơ thể (GVHD) cải thiện đáng kể tỷ lệ sống sót 1 năm và giảm tỷ lệ GVHD nặng trong ghép tế bào gốc ngoại vi từ người hiến tặng không liên quan không phù hợp, mở rộng khả năng tiếp cận cho các nhóm bệnh nhân bị đại diện ít.