Những Điểm Chính
• Theo dõi dài hạn (trung bình 33,6 tháng) của thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn III DeFi xác nhận lợi ích bền vững với việc sử dụng liên tục nirogacestat ở người lớn mắc u tế bào thơm tiến triển: PFS trung bình vẫn chưa đạt và tỷ lệ phản ứng khách quan là 45,7% (32/70).
• Thêm các phản ứng u xuất hiện kể từ phân tích chính (ba phản ứng cục bộ thêm và ba phản ứng hoàn toàn thêm) và hầu hết bệnh nhân trải qua sự co nhỏ tiếp tục của tổn thương mục tiêu.
