Tổng quan
U nguyên bào thần kinh nguy cơ cao vẫn là một trong những loại ung thư ở trẻ em khó điều trị nhất. Đây là một khối u ác tính của hệ thần kinh đang phát triển, thường xuất hiện ở trẻ nhũ nhi và trẻ nhỏ; các trường hợp nguy cơ rất cao thường có tiên lượng xấu ngay cả khi điều trị đa mô thức tích cực. Nghiên cứu thăm dò này đã khảo sát một chiến lược phối hợp, kết hợp ghép tế bào gốc tạo máu dị hợp tử một phần (haploidentical stem cell transplantation, haplo-SCT) điều kiện hóa mạnh bằng busulfan với liệu pháp miễn dịch kháng thể hướng đích GD2 bằng dinutuximab beta. Mục tiêu là cải thiện kiểm soát bệnh lâu dài ở trẻ có bệnh kháng với điều trị tấn công chuẩn ban đầu và có tế bào gốc không phù hợp cho ghép tự thân chuẩn.
