Tổng quan toàn diện về Talquetamab đơn trị và kết hợp trong đa u tủy tái phát hoặc kháng trị

Talquetamab, đơn trị hoặc kết hợp với teclistamab, cho thấy hiệu quả hứa hẹn trong điều trị đa u tủy tái phát/kháng trị, bao gồm bệnh ngoài tủy, mặc dù các tác dụng phụ nặng nề là phổ biến nhưng có thể quản lý được.

Khả năng bền vững trong 5 năm của Etranacogene Dezaparvovec: Định nghĩa lại quản lý dài hạn của bệnh Hemophilia B

Phân tích cuối cùng sau 5 năm của thử nghiệm HOPE-B xác nhận rằng etranacogene dezaparvovec cung cấp biểu hiện yếu tố IX ổn định và bảo vệ lâm sàng lâu dài cho bệnh nhân mắc bệnh Hemophilia B, hiệu quả loại bỏ nhu cầu điều trị dự phòng thường xuyên ở hầu hết các đối tượng tham gia.

Chỉnh sửa chính xác gen thông qua chỉnh sửa chính phục hồi hoạt động của enzym NADPH oxidase ở bệnh nhân mắc bệnh hạt bạch cầu mạn tính do thiếu p47phox

Một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 cho thấy PM359, một liệu pháp chỉnh sửa chính tế bào CD34+ tự thân, đã thành công trong việc chỉnh sửa đột biến delGT trong NCF1, phục hồi chức năng diệt vi sinh vật thiết yếu ở bệnh nhân mắc bệnh hạt bạch cầu mạn tính do thiếu p47 (p47-CGD) mà không có nguy cơ ngoài mục tiêu liên quan đến CRISPR-Cas9 truyền thống.
Chỉnh sửa chính xác và tế bào CAR7 phổ quát: Biến đổi cảnh quan điều trị cho bệnh bạch cầu cấp tính tế bào T kháng trị

Chỉnh sửa chính xác và tế bào CAR7 phổ quát: Biến đổi cảnh quan điều trị cho bệnh bạch cầu cấp tính tế bào T kháng trị

Các thử nghiệm lâm sàng gần đây đã chứng minh sự tiến triển nhanh chóng của liệu pháp tế bào CAR T nhắm vào CD7. Từ mô hình dựa trên tế bào hiến tặng đến các tế bào được chỉnh sửa cơ sở phổ quát, những đổi mới này mang lại tỷ lệ giảm bệnh cao và là một giải pháp khả thi để chuyển tiếp cho ghép tủy xương cho bệnh nhân bị tái phát bệnh bạch cầu cấp tính tế bào T.
Thử nghiệm Ianalumab liều ngắn kết hợp với Eltrombopag: Một bước chuyển hướng có tiềm năng đối với sự thuyên giảm kéo dài trong Thrombocytopenia Miễn dịch

Thử nghiệm Ianalumab liều ngắn kết hợp với Eltrombopag: Một bước chuyển hướng có tiềm năng đối với sự thuyên giảm kéo dài trong Thrombocytopenia Miễn dịch

Thử nghiệm giai đoạn 3 VAYHIT2 cho thấy việc bổ sung kháng thể đơn dòng BAFF-R ianalumab vào eltrombopag đáng kể kéo dài khoảng cách không điều trị và cải thiện tỷ lệ đáp ứng ổn định ở bệnh nhân bị thrombocytopenia miễn dịch tái phát hoặc kháng trị so với chỉ sử dụng eltrombopag.
Giảm tế bào B gặp TPO-RA: Ianalumab và Eltrombopag định nghĩa lại thành công điều trị trong bệnh giảm tiểu cầu tự miễn

Giảm tế bào B gặp TPO-RA: Ianalumab và Eltrombopag định nghĩa lại thành công điều trị trong bệnh giảm tiểu cầu tự miễn

Thử nghiệm giai đoạn 3 VAYHIT2 tiết lộ rằng việc kết hợp ianalumab với eltrombopag đáng kể kéo dài thời gian tự do khỏi thất bại điều trị và tăng tỷ lệ đáp ứng ổn định ở bệnh nhân mắc bệnh giảm tiểu cầu tự miễn thứ hai, có thể cung cấp một con đường hướng tới phục hồi kéo dài, không cần điều trị.
Teclistamab kết hợp với Daratumumab định nghĩa lại kết quả trong đa u tủy tái phát hoặc kháng trị: Một sự thay đổi mô hình trong can thiệp sớm

Teclistamab kết hợp với Daratumumab định nghĩa lại kết quả trong đa u tủy tái phát hoặc kháng trị: Một sự thay đổi mô hình trong can thiệp sớm

Thử nghiệm giai đoạn 3 MajesTEC-3 cho thấy việc kết hợp teclistamab với daratumumab kéo dài đáng kể thời gian sống không tiến triển so với các phương pháp điều trị chuẩn ở bệnh nhân đa u tủy tái phát hoặc kháng trị, đạt được tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn và âm tính bệnh dư tối thiểu cao.
Việc Sử Dụng Liệu Pháp Miễn Dịch Tăng Cao Cuối Đời Bệnh Nhân Ung Thư Liên Quan đến Chăm Sóc Tại Bệnh Viện Nhiều Hơn: Điều Các Bác Sĩ Cần Biết

Việc Sử Dụng Liệu Pháp Miễn Dịch Tăng Cao Cuối Đời Bệnh Nhân Ung Thư Liên Quan đến Chăm Sóc Tại Bệnh Viện Nhiều Hơn: Điều Các Bác Sĩ Cần Biết

Trong một nghiên cứu dựa trên dân số ở Ontario, việc sử dụng liệu pháp chống ung thư hệ thống (SACT) trong 30 ngày cuối cùng của cuộc đời đã tăng lên—được thúc đẩy bởi liệu pháp miễn dịch—và liên quan đến việc tăng các lần thăm khám khẩn cấp, nhập viện, điều trị tại khoa chăm sóc tích cực (ICU) và tử vong tại bệnh viện đối với tất cả các loại SACT.
Việc sử dụng các liệu pháp chống ung thư hệ thống mới tăng lên vào cuối đời liên quan đến việc chăm sóc nhiều hơn dựa trên bệnh viện

Việc sử dụng các liệu pháp chống ung thư hệ thống mới tăng lên vào cuối đời liên quan đến việc chăm sóc nhiều hơn dựa trên bệnh viện

Việc sử dụng liệu pháp chống ung thư hệ thống trong 30 ngày cuối đời tăng từ 2015-2020, chủ yếu do liệu pháp miễn dịch; bất kỳ liệu pháp chống ung thư hệ thống nào cũng liên quan đến khả năng cao gấp đôi về việc thăm khám khẩn cấp nhiều lần, nhập viện, điều trị tại ICU và tử vong tại bệnh viện. Hướng dẫn nên đề cập đến các tác nhân mới.
Ziftomenib Hiển Thị Hoạt Động Có Ý Nghĩa Lâm Sàng trong AML Biến Thể NPM1 Đã Điều Trị Nhiều Lần — Một Phương án Đích Nhắm cho Dân Số Phục Hồi Đã Được Xác Định

Ziftomenib Hiển Thị Hoạt Động Có Ý Nghĩa Lâm Sàng trong AML Biến Thể NPM1 Đã Điều Trị Nhiều Lần — Một Phương án Đích Nhắm cho Dân Số Phục Hồi Đã Được Xác Định

Trong nhóm đăng ký pha II của KOMET-001, chất ức chế menin dạng uống ziftomenib đạt tỷ lệ CR/CRh là 22% (61% âm tính MRD) và tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 33% trong AML biến thể NPM1 tái phát/kháng trị với độc lực có thể quản lý, hỗ trợ nghiên cứu tiếp theo và tiềm năng sử dụng như một phương án cứu chữa đích nhắm.
Ngưỡng truyền máu hạn chế so với tự do ở trẻ sơ sinh có cân nặng sinh rất thấp: Ít truyền máu hơn mà không gây hại cho sự sống còn hoặc phát triển thần kinh sớm

Ngưỡng truyền máu hạn chế so với tự do ở trẻ sơ sinh có cân nặng sinh rất thấp: Ít truyền máu hơn mà không gây hại cho sự sống còn hoặc phát triển thần kinh sớm

Một phân tích tổng hợp Cochrane từ sáu RCT (3.451 trẻ sơ sinh) cho thấy ngưỡng hemoglobin hạn chế làm giảm phơi nhiễm truyền máu một cách đáng kể mà không có tác động đáng kể đến tỷ lệ tử vong hoặc tổn thương thần kinh phát triển ở 18–26 tháng.
Chiến lược Dự đoán Tìm kiếm Người hiến tặng Đem lại Tỷ lệ Sinh tồn 2 Năm Tương đương Sau Ghép tế bào gốc từ Người hiến tặng Thay thế

Chiến lược Dự đoán Tìm kiếm Người hiến tặng Đem lại Tỷ lệ Sinh tồn 2 Năm Tương đương Sau Ghép tế bào gốc từ Người hiến tặng Thay thế

BMT CTN 1702 cho thấy việc ưu tiên người hiến tặng thay thế cho bệnh nhân khó tìm thấy người hiến tặng không liên quan phù hợp đạt tỷ lệ sinh tồn và kết quả ghép tương tự như bệnh nhân có khả năng cao tìm thấy người hiến tặng không liên quan phù hợp.
Chuyển máu tiểu cầu trong Khoa Hồi sức tích cực: Hiếm nhưng đa dạng — Một nghiên cứu nhóm đối chứng triển vọng từ 30 quốc gia tiết lộ sự khác biệt lớn trong thực hành

Chuyển máu tiểu cầu trong Khoa Hồi sức tích cực: Hiếm nhưng đa dạng — Một nghiên cứu nhóm đối chứng triển vọng từ 30 quốc gia tiết lộ sự khác biệt lớn trong thực hành

Một nhóm đối chứng triển vọng quốc tế đã phát hiện chuyển máu tiểu cầu được sử dụng cho 6% bệnh nhân Khoa Hồi sức tích cực, chủ yếu để cầm máu hoặc dự phòng, với sự biến đổi đáng kể về ngưỡng và tuân thủ qua các khu vực kinh tế địa lý, nhấn mạnh nhu cầu về quản lý và các thử nghiệm có mục tiêu.
Chuyển máu hồng cầu trong hồi sức sớm sốc nhiễm: Phổ biến, phức tạp và có thể gây hại trên ngưỡng 10 g/dL

Chuyển máu hồng cầu trong hồi sức sớm sốc nhiễm: Phổ biến, phức tạp và có thể gây hại trên ngưỡng 10 g/dL

Trong một nhóm bệnh nhân sốc nhiễm đa trung tâm ở Hàn Quốc, việc chuyển máu hồng cầu (RBC) trong giai đoạn đầu là phổ biến và được thúc đẩy bởi mức độ nghiêm trọng của bệnh. Không có sự khác biệt về tỷ lệ tử vong sau 60 ngày sau khi ghép cặp theo xu hướng, nhưng việc chuyển máu có liên quan đến tác hại khi nồng độ hemoglobin ≥10 g/dL và có thể có lợi dưới ngưỡng đó.
Kết quả theo dõi 5 năm của POLARIX: Polatuzumab-R-CHP cải thiện PFS dài hạn ở bệnh nhân mới chẩn đoán DLBCL – Điều các bác sĩ cần biết

Kết quả theo dõi 5 năm của POLARIX: Polatuzumab-R-CHP cải thiện PFS dài hạn ở bệnh nhân mới chẩn đoán DLBCL – Điều các bác sĩ cần biết

Sau 5 năm, pola-R-CHP cho thấy lợi ích sống còn không tiến triển (PFS) kéo dài so với R-CHOP ở bệnh nhân mới chẩn đoán DLBCL có nguy cơ trung bình đến cao (HR 0,77), với độ an toàn dài hạn tương tự và không có sự khác biệt đáng kể về tỷ lệ sống sót chung.
Mosunetuzumab + Polatuzumab Vedotin vượt trội hơn R-GemOx trong bệnh bạch cầu lympho B lớn tái phát/kháng trị không đủ điều kiện cấy ghép: Kết quả chính của thử nghiệm giai đoạn III SUNMO

Mosunetuzumab + Polatuzumab Vedotin vượt trội hơn R-GemOx trong bệnh bạch cầu lympho B lớn tái phát/kháng trị không đủ điều kiện cấy ghép: Kết quả chính của thử nghiệm giai đoạn III SUNMO

Trong thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn III SUNMO, sự kết hợp mosunetuzumab và polatuzumab vedotin đã cải thiện đáng kể tỷ lệ đáp ứng và thời gian sống không tiến triển so với R-GemOx ở bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu lympho B lớn tái phát/kháng trị không đủ điều kiện cấy ghép, với tỷ lệ thấp các trường hợp hội chứng giải phóng cytokine có ý nghĩa lâm sàng và kết quả do người bệnh báo cáo được cải thiện.
Cyclophosphamide sau cấy ghép kết hợp với Sirolimus/Cyclosporine làm giảm đáng kể GVHD mãn tính sau cấy ghép tế bào gốc máu ngoại vi từ người hiến tặng không liên quan mà không làm tăng nguy cơ tái phát

Cyclophosphamide sau cấy ghép kết hợp với Sirolimus/Cyclosporine làm giảm đáng kể GVHD mãn tính sau cấy ghép tế bào gốc máu ngoại vi từ người hiến tặng không liên quan mà không làm tăng nguy cơ tái phát

Trong một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn II, thay thế MMF bằng cyclophosphamide sau cấy ghép (PTCy) cùng với sirolimus và cyclosporine trong cấy ghép tế bào gốc máu ngoại vi từ người hiến tặng không liên quan đã làm giảm đáng kể GVHD mãn tính và cải thiện tỷ lệ sống 1 năm không có GVHD mãn tính và không tái phát, mà không làm tăng tái phát hoặc tử vong sớm, mặc dù các trường hợp nhiễm trùng nặng đã tăng lên.
Quizartinib kết hợp với hóa trị liệu tiêu chuẩn cải thiện sự sống còn không có sự cố và tổng thể ở bệnh nhân AML mới chẩn đoán âm tính với FLT3-ITD: Kết quả từ thử nghiệm giai đoạn II QUIWI

Quizartinib kết hợp với hóa trị liệu tiêu chuẩn cải thiện sự sống còn không có sự cố và tổng thể ở bệnh nhân AML mới chẩn đoán âm tính với FLT3-ITD: Kết quả từ thử nghiệm giai đoạn II QUIWI

Trong thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi giai đoạn II QUIWI, việc thêm quizartinib vào hóa trị liệu tiêu chuẩn để gây cảm ứng/củng cố và duy trì đơn độc đã cải thiện đáng kể sự sống còn không có sự cố và tổng thể cho người lớn 18-70 tuổi mắc AML mới chẩn đoán âm tính với FLT3-ITD so với giả dược.
Ruxolitinib cải thiện sự sống sót không thất bại và tổng thể so với liệu pháp tốt nhất có sẵn trong GVHD cấp tính kháng steroid: Phân tích cuối cùng 24 tháng của REACH2

Ruxolitinib cải thiện sự sống sót không thất bại và tổng thể so với liệu pháp tốt nhất có sẵn trong GVHD cấp tính kháng steroid: Phân tích cuối cùng 24 tháng của REACH2

Phân tích cuối cùng 24 tháng của thử nghiệm giai đoạn III REACH2 cho thấy ruxolitinib tạo ra thời gian sống sót không thất bại lâu hơn, cải thiện thời gian sống sót trung bình và không có sự kiện, và thời gian đáp ứng lâu hơn so với liệu pháp tốt nhất có sẵn (BAT) ở bệnh nhân bị GVHD cấp tính kháng steroid.
Theo dõi 5 năm của ZUMA-5: Sự hồi phục bền vững và khả năng chữa khỏi với Axicabtagene Ciloleucel trong u bạch huyết không Hodgkin dạng follicular tái phát/kháng trị

Theo dõi 5 năm của ZUMA-5: Sự hồi phục bền vững và khả năng chữa khỏi với Axicabtagene Ciloleucel trong u bạch huyết không Hodgkin dạng follicular tái phát/kháng trị

Kết quả 5 năm từ ZUMA-5 cho thấy axi-cel tạo ra tỷ lệ đáp ứng cao trong u bạch huyết không Hodgkin dạng indolent tái phát/kháng trị, với 75% CR, thời gian sống không tiến triển trung bình khoảng 62 tháng, sự hồi phục bền vững liên quan đến sự mở rộng sớm của tế bào CAR T và kiểu hình tế bào T ngây thơ, và hồ sơ an toàn dài hạn có thể chấp nhận được.