AZD2693: PNPLA3 148M 変異を標的としたメタボリック性脂肪肝炎の精密治療

AZD2693: PNPLA3 148M 変異を標的としたメタボリック性脂肪肝炎の精密治療

AZD2693は、肝臓を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドで、代謝機能障害関連脂肪肝炎を持つ PNPLA3 148M ヒトゲノ型の保因者において、安全に PNPLA3 の発現と肝脂肪を低下させることが確認されました。この結果は、この遺伝子的に定義されたサブグループに対する精密治療の可能性を示しています。
ION224: メタボリック機能不全関連性脂肪性肝炎(MASH)の有望なアンチセンスオリゴヌクレオチド療法

ION224: メタボリック機能不全関連性脂肪性肝炎(MASH)の有望なアンチセンスオリゴヌクレオチド療法

フェーズ2 ION224-CS2試験では、DGAT2アンチセンスオリゴヌクレオチドであるION224が、体重減少に依存せずにMASH患者の肝臓組織学を安全に改善することが示されました。これは新たな治療アプローチの可能性を示しています。