Những điểm nổi bật
- Rapirosiran là một RNA can thiệp nhỏ đang được nghiên cứu, nhắm mục tiêu mRNA HSD17B13 biểu hiện trong gan để điều trị MASH.
- Nghiên cứu giai đoạn I cho thấy rapirosiran được dung nạp tốt, không có sự cố nghiêm trọng liên quan đến điều trị.
- Rapirosiran gây ra sự giảm mRNA HSD17B13 trong gan theo liều lượng, đạt mức giảm trung vị 78% sau sáu tháng với liều lượng cao nhất.
- Liệu pháp can thiệp RNA mới này đại diện cho một hướng điều trị tiềm năng mới cho MASH, hiện tại có ít lựa chọn điều trị dược lý.
Nền tảng nghiên cứu và gánh nặng bệnh tật
