Nhấn mạnh
- Polyethylene glycol (PEG) có thể hiệu quả hơn so với giả dược và lactulose trong việc điều trị táo bón chức năng ở trẻ em, được hỗ trợ bởi bằng chứng có độ tin cậy từ trung bình đến thấp.
- Linaclotide có thể không cải thiện đáng kể thành công điều trị nhưng có thể tăng tần suất đi tiêu hàng tuần.
- Prucalopride dường như không mang lại lợi ích rõ ràng so với giả dược ở đối tượng trẻ em.
- Hồ sơ an toàn của các tác nhân dược lý được đánh giá là chấp nhận được, với tỷ lệ rút lui do tác dụng phụ thấp.
Nền tảng nghiên cứu
Táo bón chức năng là một rối loạn tiêu hóa phổ biến và thường mạn tính ở trẻ em, đặc trưng bởi tần suất đi tiêu ít, phân cứng và khó đi tiêu mà không có nguyên nhân hữu cơ xác định. Tình trạng này có thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống của trẻ em bị ảnh hưởng và gia đình họ, đồng thời gây gánh nặng lớn cho nguồn lực y tế. Mặc dù có nhiều lựa chọn điều trị, hướng dẫn dựa trên bằng chứng về các phương pháp điều trị dược lý hiệu quả và an toàn nhất vẫn còn hạn chế, do thiết kế và kết quả nghiên cứu khác nhau.
Thập kỷ qua đã chứng kiến sự tăng cường các thử nghiệm lâm sàng nhắm vào táo bón chức năng ở trẻ em, phản ánh cả nhu cầu lâm sàng và sự đổi mới trong điều trị. Tuy nhiên, sự khác biệt trong phương pháp thử nghiệm, định nghĩa không nhất quán về thành công điều trị và thời gian theo dõi đa dạng đã làm phức tạp việc tổng hợp bằng chứng. Đánh giá hệ thống và phân tích tổng hợp này nhằm cung cấp bản tóm tắt cập nhật, vững chắc về hiệu quả và độ an toàn của các lựa chọn điều trị dược lý cho táo bón chức năng ở trẻ em, giúp các bác sĩ tối ưu hóa chiến lược điều trị.
Thiết kế nghiên cứu
Đánh giá toàn diện này bao gồm các thử nghiệm ngẫu nhiên kiểm soát (RCT) được xác định thông qua tìm kiếm cơ sở dữ liệu PubMed, Medline, Embase và thư viện Cochrane, từ khi bắt đầu nghiên cứu đến ngày 5 tháng 2 năm 2025. Tiêu chí đủ điều kiện bao gồm các thử nghiệm đánh giá các can thiệp dược lý ở trẻ em từ 0 đến dưới 18 tuổi được chẩn đoán mắc táo bón chức năng, theo tiêu chuẩn của từng nghiên cứu. Các nhóm so sánh bao gồm giả dược, không điều trị hoặc các tác nhân dược lý thay thế. Các nghiên cứu chỉ tập trung vào giải quyết tắc ruột hoặc liên quan đến nguyên nhân hữu cơ hoặc phẫu thuật đường ruột trước đó bị loại trừ.
Việc trích xuất dữ liệu và đánh giá rủi ro thiên lệch tuân theo các thủ tục tiêu chuẩn, với hai tác giả độc lập thực hiện các nhiệm vụ này. Các kết quả được xem xét bao gồm thành công điều trị (theo định nghĩa của từng nghiên cứu), tần suất đi tiêu và tỷ lệ rút lui do tác dụng phụ. Phương pháp GRADE được sử dụng để đánh giá độ tin cậy của bằng chứng.
Kết quả chính
Từ 4595 bài báo được xác định, 59 RCT bao gồm 7045 bệnh nhân nhi đáp ứng đủ tiêu chí. Các tác nhân dược lý được đánh giá bao gồm polyethylene glycol (PEG, 36 nghiên cứu), lactulose (18), hợp chất magiê (7), picosulfate (1), dầu parafin lỏng (4), prucalopride (1), lubiprostone (2), linaclotide (3), plecanatide (1), thụt rửa (2) và domperidone (1).
Thành công điều trị: Phân tích tổng hợp cho thấy PEG có thể hiệu quả hơn so với giả dược trong việc đạt được thành công điều trị với tỷ lệ rủi ro tương đối (RR) là 1.74 (95% CI 1.25–2.41), được hỗ trợ bởi bằng chứng có độ tin cậy trung bình. Ngoài ra, PEG có thể hiệu quả hơn so với lactulose (RR 1.35, 95% CI 1.11–1.64), mặc dù điều này được hỗ trợ bởi bằng chứng có độ tin cậy thấp. Ngược lại, linaclotide không cho thấy sự khác biệt thống kê đáng kể so với giả dược về thành công điều trị (RR 1.21, 95% CI 0.69–2.13), với bằng chứng có độ tin cậy thấp.
Tần suất đi tiêu: Linaclotide có thể tăng tần suất đi tiêu hàng tuần trung bình 1.10 lần (95% CI 0.40–1.80), với độ tin cậy trung bình. Bằng chứng về tần suất đi tiêu của PEG và các tác nhân khác là đa dạng hơn và thường gián tiếp hỗ trợ hiệu quả của PEG thông qua các chỉ số thành công điều trị.
Prucalopride không cho thấy lợi ích kết luận nào so với giả dược về thành công điều trị (RR 1.68, 95% CI 0.77–3.68), với độ tin cậy của bằng chứng từ thấp đến trung bình, cho thấy hiệu quả hạn chế ở đối tượng trẻ em.
An toàn: Tỷ lệ rút lui do tác dụng phụ tương đối thấp ở các can thiệp. Không có lo ngại về độ an toàn đáng kể từ dữ liệu, hỗ trợ khả năng dung nạp tốt của các tác nhân thường được sử dụng.
Bình luận chuyên gia
Đánh giá hệ thống này tổng hợp một lượng lớn tài liệu về táo bón chức năng ở trẻ em, xác định PEG là phương pháp điều trị dược lý hàng đầu dựa trên hiệu quả và khả năng dung nạp. Sự vượt trội của PEG so với lactulose phù hợp với các phân tích tổng hợp nhỏ hơn trước đây và các hướng dẫn lâm sàng, củng cố vai trò của nó trong chăm sóc tiêu chuẩn. Bằng chứng hạn chế cho các tác nhân mới như linaclotide và prucalopride cho thấy việc sử dụng chúng vẫn đang được nghiên cứu hoặc bổ trợ, chờ đợi các thử nghiệm lớn hơn.
Hạn chế bao gồm sự khác biệt trong định nghĩa và kết quả thử nghiệm, có thể ảnh hưởng đến tính tổng quát của kết luận. Thời gian theo dõi đa dạng, từ ngắn nhất là hai tuần đến dài hạn, cũng yêu cầu diễn giải thận trọng, đặc biệt là về hiệu quả bền vững. Nghiên cứu trong tương lai nên nhắm đến các biện pháp kết quả tiêu chuẩn, báo cáo toàn diện về đặc điểm bệnh nhân và so sánh trực tiếp với PEG như phương pháp điều trị tham chiếu.
Sinh học, PEG hoạt động như một thuốc nhuận tràng thẩm thấu, giúp làm mềm phân và thúc đẩy vận chuyển ruột, có thể giải thích cho hiệu quả nhất quán của nó trên các nhóm con trẻ em đa dạng. Ngược lại, tác dụng yếu hơn được quan sát với các lớp dược lý khác có thể phản ánh cơ chế hoạt động khác biệt hoặc thách thức về liều lượng ở trẻ em.
Kết luận
Đánh giá hệ thống và phân tích tổng hợp cập nhật này hỗ trợ polyethylene glycol là phương pháp điều trị dược lý hàng đầu được ưa chuộng cho táo bón chức năng ở trẻ em, do hiệu quả cao hơn so với giả dược và lactulose cùng với hồ sơ an toàn chấp nhận được. Các bác sĩ nên xem xét PEG là tác nhân nền tảng trong khi cá nhân hóa điều trị dựa trên đáp ứng và khả năng dung nạp của bệnh nhân. Vẫn còn khoảng trống nghiên cứu cho các phương pháp điều trị mới, và các thử nghiệm trong tương lai nên đảm bảo phương pháp nghiên cứu nghiêm ngặt và thiết kế so sánh tập trung vào PEG để hướng dẫn quyết định lâm sàng dựa trên bằng chứng.
Tài trợ và ClinicalTrials.gov
Không có tài trợ nào được nhận cho đánh giá hệ thống và phân tích tổng hợp này. Nghiên cứu đã được đăng ký trước với PROSPERO (CRD42022368719).
