Bệnh bạch cầu tủy cấp (Acute Myeloid Leukemia, AML) có đột biến FLT3 internal tandem duplication (FLT3-ITD) thường phát triển tình trạng kháng với các thuốc ức chế tyrosine kinase nhắm FLT3 (FLT3 tyrosine kinase inhibitors, TKIs), do đó cần có các mục tiêu mới để khắc phục tình trạng dung nạp thuốc.
Tiểu đơn vị NDUFS2 của phức hợp I ty thể được xác định là một trung gian then chốt của tình trạng dung nạp với điều trị FLT3 TKI trong AML có FLT3-ITD.
Nhắm đích NDUFS2 bằng biện pháp di truyền hoặc dược lý làm giảm chức năng hô hấp ty thể, thúc đẩy apoptosis và khôi phục độ nhạy với thuốc ức chế FLT3.
Các mô hình tiền lâm sàng cho thấy phối hợp thuốc ức chế FLT3 với ức chế phức hợp I ty thể giúp giảm gánh nặng bạch cầu mà không ghi nhận độc tính rõ rệt.
