Aficamten giúp giảm hiệu quả tình trạng tăng co bóp ở bệnh cơ tim phì đại không tắc nghẽn (nHCM), qua đó cải thiện gánh nặng triệu chứng và chức năng tim.
Thử nghiệm giai đoạn 3 ACACIA-HCM đã chứng minh aficamten vượt trội hơn giả dược ở nhiều tiêu chí có ý nghĩa lâm sàng sau 36 tuần.
Các nghiên cứu bổ trợ gồm giai đoạn 2 (REDWOOD-HCM) và giai đoạn 3 đang diễn ra (FOREST-HCM) ủng hộ hồ sơ an toàn thuận lợi và hiệu quả duy trì của thuốc.
Phân tích đáp ứng tổng hợp cho thấy aficamten tạo ra cải thiện đa chiều, bao gồm năng lực gắng sức, tái cấu trúc nhĩ trái, cải thiện chức năng tâm trương và giảm peptide lợi niệu.
