Thử nghiệm ORION-16 cho thấy inclisiran, một liệu pháp siRNA hai lần một năm, giảm đáng kể và an toàn cholesterol LDL ở thiếu niên mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình dị hợp tử, mang lại giải pháp hứa hẹn cho việc tuân thủ dài hạn và giảm nguy cơ tim mạch ở nhóm trẻ em có nguy cơ cao này.