DB-OTO Phục Hồi và Duy Trì Thính Lực ở Chuột Thiếu Otoferlin: Chiến Lược Đôi AAV Nhắm Mục Tiêu Tế Bào Tóc Tiến vào Thử Nghiệm Lâm Sàng
Posted inOtorhinolaryngology/Tai mũi họng Pediatrics/Nhi khoa Sức khỏe

DB-OTO Phục Hồi và Duy Trì Thính Lực ở Chuột Thiếu Otoferlin: Chiến Lược Đôi AAV Nhắm Mục Tiêu Tế Bào Tóc Tiến vào Thử Nghiệm Lâm Sàng

DB-OTO, liệu pháp gen đôi AAV nhắm mục tiêu tế bào tóc mã hóa otoferlin người đầy đủ, đã đạt được phục hồi thính lực phụ thuộc liều và kéo dài trong chuột thiếu OTOF, hỗ trợ cho thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II đang tiến hành.
An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase
Posted inAllergy & Clinical Immunology/Dị ứng Hematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen cho thiếu hụt adenozin deaminase

Nghiên cứu này chứng minh hiệu quả và an toàn dài hạn của liệu pháp gen tự thân trong điều trị thiếu hụt ADA, cho thấy chức năng miễn dịch bền vững và tác dụng phụ tối thiểu sau trung bình 7,5 năm theo dõi.
DB-OTO Gene Therapy: Một Phương Pháp Điều Trị Đột Phá cho Điếc Di Truyền Liên Quan đến Gen OTOF ở Trẻ Em
Posted inOtorhinolaryngology/Tai mũi họng Pediatrics/Nhi khoa

DB-OTO Gene Therapy: Một Phương Pháp Điều Trị Đột Phá cho Điếc Di Truyền Liên Quan đến Gen OTOF ở Trẻ Em

Liệu pháp gen DB-OTO của Regeneron đã cho kết quả hứa hẹn trong việc phục hồi thính giác tự nhiên ở trẻ em bị điếc nặng do đột biến gen OTOF, với 75% đạt cải thiện thính giác đáng kể sau một lần điều trị.
Tiến bộ trong liệu pháp nhắm mục tiêu và liệu pháp gen: Dữ liệu hứa hẹn về chất ức chế KRAS G12D, chất hoạt hóa DR5 và liệu pháp gen mắt
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Ophthalmology/Nhãn khoa

Tiến bộ trong liệu pháp nhắm mục tiêu và liệu pháp gen: Dữ liệu hứa hẹn về chất ức chế KRAS G12D, chất hoạt hóa DR5 và liệu pháp gen mắt

Các thử nghiệm lâm sàng gần đây báo cáo sự thu nhỏ khối u đáng khích lệ với chất ức chế KRAS G12D VS-7375, lợi ích đáng kể về thời gian sống không tiến triển trong sarcoma mô mềm với ozekibart, và một thương vụ mua lại liệu pháp gen mới nhắm vào AMD ướt.
Posted inBài viết gốc Cardiology/Tim mạch Diabetes & Endocrinology/Bệnh tiểu đường và nội tiết Sức khỏe

Liệu pháp gen trong bệnh hemophilia: Tiến bộ, bằng chứng lâm sàng và góc nhìn dịch chuyển

Bài đánh giá này tổng hợp các dữ liệu thử nghiệm lâm sàng quan trọng và những hiểu biết về cơ chế của liệu pháp gen cho bệnh hemophilia, nhấn mạnh những tiến bộ trong thiết kế vector, hiệu quả, an toàn và khả năng áp dụng thực tế.