MUC1-Tn biểu hiện quá mức trong bệnh bạch cầu cấp dòng tế bào T (T-cell acute lymphoblastic leukemia, T-ALL) và là đích hiệu quả cho liệu pháp tế bào CAR-T.
Linperlisib, một chất ức chế chọn lọc PI3Kδ, làm tăng độc tính tế bào và khả năng duy trì của tế bào CAR-T MUC1-Tn cả trong in vitro và trong mô hình T-ALL ghép dị loài trên chuột.
Linperlisib ngăn ngừa tình trạng kiệt sức của tế bào CAR-T thông qua ức chế trục tín hiệu EGR1/DUSP2, đồng thời thúc đẩy dung hợp ty thể và chức năng hô hấp.
Cách tiếp cận phối hợp này mở ra một chiến lược đầy hứa hẹn nhằm khắc phục tình trạng fratricide do đích tác động và kiệt sức chức năng của tế bào CAR-T trong điều trị T-ALL.