Cusatuzumab, một kháng thể đơn dòng kháng CD70 có ái lực cao, nhắm vào các tế bào gốc bạch cầu (LSC) biểu hiện quá mức CD70 trong bệnh bạch cầu tủy cấp (AML), đại diện cho một chiến lược điều trị mới nhằm giải quyết tình trạng tồn lưu bệnh và tái phát.
Thử nghiệm pha Ib ELEVATE cho thấy việc bổ sung cusatuzumab vào venetoclax và azacitidine ở bệnh nhân AML mới chẩn đoán không đủ điều kiện điều trị tích cực mang lại tỷ lệ đáp ứng tổng hợp đầy hứa hẹn là 77,3%, với hơn một nửa số bệnh nhân đáp ứng đạt tình trạng âm tính bệnh tối thiểu còn sót lại (MRD).
Mặc dù có tín hiệu hiệu quả khả quan, độc tính huyết học và nhiễm trùng vẫn còn đáng kể, nhấn mạnh nhu cầu theo dõi chặt chẽ trong lựa chọn người bệnh và chăm sóc hỗ trợ trong quá trình điều trị.
Các nghiên cứu pha I/II trước đây về cusatuzumab phối hợp với azacitidine xác nhận khả năng dung nạp và hiệu quả bước đầu, hỗ trợ tiếp tục phát triển các phác đồ đa thuốc nhắm vào LSC nhằm cải thiện kết cục ở bệnh nhân không phù hợp với hóa trị cường độ cao.
