Metformin giảm nhẹ cân nặng do thuốc chống loạn thần ở trẻ em và thanh thiếu niên mắc các rối loạn phổ phân cực: Thử nghiệm thực tế 24 tháng lớn hỗ trợ sử dụng lâm sàng

Metformin giảm nhẹ cân nặng do thuốc chống loạn thần ở trẻ em và thanh thiếu niên mắc các rối loạn phổ phân cực: Thử nghiệm thực tế 24 tháng lớn hỗ trợ sử dụng lâm sàng

Một thử nghiệm ngẫu nhiên thực tế có 1.565 người tham gia cho thấy việc thêm metformin vào tư vấn lối sống đã tạo ra sự cải thiện về điểm chuẩn BMI đáng kể nhưng không quá lớn sau 6 và 24 tháng ở trẻ em và thanh thiếu niên thừa cân/béo phì mắc các rối loạn phổ phân cực đang dùng thuốc chống loạn thần thế hệ thứ hai.
Metformin Giúp Giảm Nhẹ Cân Nặng Liên Quan đến Thuốc Chống Tâm Thần ở Trẻ Em và Thanh Thiếu Niên có Rối Loạn Tâm Trạng Liên Tục — Thử Nghiệm Thực Tế Lớn Hỗ Trợ Việc Xem Xét trong Thực Hành

Metformin Giúp Giảm Nhẹ Cân Nặng Liên Quan đến Thuốc Chống Tâm Thần ở Trẻ Em và Thanh Thiếu Niên có Rối Loạn Tâm Trạng Liên Tục — Thử Nghiệm Thực Tế Lớn Hỗ Trợ Việc Xem Xét trong Thực Hành

Một thử nghiệm ngẫu nhiên thực tế lớn đã tìm thấy rằng metformin bổ sung đã tạo ra sự giảm nhẹ nhưng có ý nghĩa thống kê về chỉ số BMI chuẩn hóa ở 6 và 24 tháng đối với trẻ em và thanh thiếu niên thừa cân và béo phì có rối loạn tâm trạng liên tục đang được điều trị bằng thuốc chống tâm thần thế hệ thứ hai.
CPX-351 trong bệnh bạch cầu tủy xương liên quan đến hội chứng Down: sự không phù hợp về liều lượng làm giảm tỷ lệ sống không có sự kiện trong thử nghiệm ML-DS 2018

CPX-351 trong bệnh bạch cầu tủy xương liên quan đến hội chứng Down: sự không phù hợp về liều lượng làm giảm tỷ lệ sống không có sự kiện trong thử nghiệm ML-DS 2018

Trong thử nghiệm ML-DS 2018, việc thay thế quy trình điều trị cường độ thấp bằng CPX-351 đã dẫn đến tỷ lệ sống không có sự kiện sau 24 tháng thấp hơn (69% so với 90%) mặc dù tỷ lệ sống chung tốt và tỷ lệ tử vong do điều trị tối thiểu; MRD bằng NGS GATA1, tam thể 8 và kiểu nhiễm sắc thể phức tạp dự đoán khả năng tái phát.
An toàn cho trẻ sơ sinh sau phơi nhiễm trong tử cung với vòng âm đạo Dapivirine hoặc PrEP đường uống: Kết quả 12 tháng từ MTN-042/DELIVER

An toàn cho trẻ sơ sinh sau phơi nhiễm trong tử cung với vòng âm đạo Dapivirine hoặc PrEP đường uống: Kết quả 12 tháng từ MTN-042/DELIVER

Trong một thử nghiệm ngẫu nhiên giai đoạn 3b trên phụ nữ mang thai sử dụng vòng âm đạo Dapivirine hoặc TDF/FTC hàng ngày để phòng ngừa HIV, việc theo dõi trẻ sơ sinh trong 12 tháng không ghi nhận bất kỳ sự cố nghiêm trọng hoặc sự cố cấp độ 3+ liên quan đến sản phẩm và không có trường hợp lây nhiễm HIV, hỗ trợ việc sử dụng PrEP trong thai kỳ.
Viên nén liều cố định hàng ngày Dolutegravir/Lamivudine đạt phơi nhiễm mạnh mẽ và an toàn đáng tin cậy ở trẻ em trong tiểu nghiên cứu D3/PENTA 21 PK

Viên nén liều cố định hàng ngày Dolutegravir/Lamivudine đạt phơi nhiễm mạnh mẽ và an toàn đáng tin cậy ở trẻ em trong tiểu nghiên cứu D3/PENTA 21 PK

Một tiểu nghiên cứu về dược động học (PK) và an toàn được tổ chức trong D3/PENTA 21 cho thấy viên nén liều cố định hàng ngày Dolutegravir (DTG)/Lamivudine (3TC) dạng tan trong nước và bao phim cung cấp phơi nhiễm thuốc phù hợp trong các nhóm cân nặng của WHO cho trẻ em từ 2 đến dưới 15 tuổi, không có trường hợp ngừng điều trị do tác dụng phụ của thuốc và PK tương đương với dữ liệu lịch sử ở trẻ em.
Dolutegravir từ khi sinh: PETITE-DTG cho thấy liều lượng an toàn và có mục tiêu cho trẻ sơ sinh đủ tháng

Dolutegravir từ khi sinh: PETITE-DTG cho thấy liều lượng an toàn và có mục tiêu cho trẻ sơ sinh đủ tháng

Dữ liệu PK/an toàn ngẫu nhiên đầu tiên cho thấy 5 mg dolutegravir (viên tan trong nước hoặc phim uống) mỗi 48 giờ trong hai tuần, sau đó hàng ngày đến ngày 28, đạt được nồng độ thấp dưới ngưỡng mục tiêu với độ an toàn chấp nhận được ở trẻ sơ sinh đủ tháng sinh ra từ mẹ đang dùng ART dựa trên dolutegravir.
Khởi động điều trị ARV sớm cho trẻ sơ sinh giúp một số trẻ bị HIV-1 có thể ngừng ARV mà vẫn duy trì sự thuyên giảm: Những hiểu biết lâm sàng từ IMPAACT P1115

Khởi động điều trị ARV sớm cho trẻ sơ sinh giúp một số trẻ bị HIV-1 có thể ngừng ARV mà vẫn duy trì sự thuyên giảm: Những hiểu biết lâm sàng từ IMPAACT P1115

IMPAACT P1115 cho thấy việc bắt đầu dùng kết hợp ARV trong vòng 48 giờ sau khi sinh có thể giúp một số trẻ bị lây nhiễm trong tử cung duy trì sự thuyên giảm HIV-1 không cần ARV kéo dài 48 tuần hoặc hơn, nhưng việc lựa chọn kỹ lưỡng, giám sát chặt chẽ và sử dụng các chỉ số sinh học chuẩn hóa là rất quan trọng.
Sàng lọc gen sơ sinh có thể thực hiện được, được chấp nhận cao và có thể hành động lâm sàng: Bài học từ nhóm BabyScreen+

Sàng lọc gen sơ sinh có thể thực hiện được, được chấp nhận cao và có thể hành động lâm sàng: Bài học từ nhóm BabyScreen+

BabyScreen+ cho thấy sàng lọc gen toàn bộ từ các mẫu máu khô có thể tích hợp vào sàng lọc sơ sinh quy mô lớn: 1,6% trong 1.000 trẻ sơ sinh có kết quả có khả năng hành động cao, thời gian trung bình trả kết quả là 13 ngày, sự chấp nhận của cha mẹ rất mạnh mẽ và mang lại lợi ích gia đình.
Nirsevimab Giảm Nửa Nguy Cơ Viêm Phế Quản Do RSV ở Trẻ Sơ Sinh — Hiệu Quả Cao Duy Trì Dù Có Biến Đổi Mới của RSV-B

Nirsevimab Giảm Nửa Nguy Cơ Viêm Phế Quản Do RSV ở Trẻ Sơ Sinh — Hiệu Quả Cao Duy Trì Dù Có Biến Đổi Mới của RSV-B

Một nghiên cứu kiểm soát đối chứng âm tính đa trung tâm tại Pháp đã tìm thấy hiệu quả cao và bền vững của nirsevimab đối với viêm phế quản do RSV ở trẻ sơ sinh trong hai mùa liên tiếp (83,2% và 89,3%), mặc dù có sự xuất hiện của các biến đổi mới của RSV-B.
Nirsevimab Giảm Nhiễm Vi-rút Hô Hấp Dưới ở Trẻ Sơ Sinh Không Thay Thế Các Vi-rút Khác: Phân Tích Sau Khi Hoàn Thành Thử Nghiệm Giai đoạn 3 MELODY

Nirsevimab Giảm Nhiễm Vi-rút Hô Hấp Dưới ở Trẻ Sơ Sinh Không Thay Thế Các Vi-rút Khác: Phân Tích Sau Khi Hoàn Thành Thử Nghiệm Giai đoạn 3 MELODY

Phân tích sau khi hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 3 MELODY cho thấy nirsevimab giảm các trường hợp nhiễm hô hấp dưới liên quan đến vi-rút hô hấp đồng bộ (RSV) và đồng nhiễm RSV ở trẻ sơ sinh khỏe mạnh đủ tháng và sơ sinh muộn, không có tín hiệu thay thế vi-rút khác.
Nirsevimab trong Chiến dịch Quốc gia Đầu tiên về RSV ở Chile: Giảm 76% Nhập viện do RSV và 85% Nhập viện vào Khoa Hồi sức Tích cực ở Trẻ sơ sinh

Nirsevimab trong Chiến dịch Quốc gia Đầu tiên về RSV ở Chile: Giảm 76% Nhập viện do RSV và 85% Nhập viện vào Khoa Hồi sức Tích cực ở Trẻ sơ sinh

Một nghiên cứu hồi cứu toàn quốc từ Chile cho thấy chiến lược tiêm chủng nirsevimab phổ quát năm 2024 đã giảm 76% nhập viện do nhiễm trùng đường hô hấp dưới (LRTI) liên quan đến RSV và 85% nhập viện vào khoa hồi sức tích cực (ICU), với số lượng cần tiêm chủng (NNI) là 35 để ngăn chặn một trường hợp nhập viện LRTI liên quan đến RSV.
Dữ liệu thực tế cho thấy nirsevimab giảm tỷ lệ dương tính với RSV lên đến 12 tháng nhưng không vượt quá – cần diễn giải thận trọng

Dữ liệu thực tế cho thấy nirsevimab giảm tỷ lệ dương tính với RSV lên đến 12 tháng nhưng không vượt quá – cần diễn giải thận trọng

Phân tích hồi cứu đa trung tâm trên TriNetX cho thấy tỷ lệ dương tính với RSV giảm ở trẻ sơ sinh nhận nirsevimab khi liều cuối cùng cách thời điểm xét nghiệm 6–11 tháng; hiệu quả bảo vệ mạnh nhất trong 6 tháng và không rõ ràng sau 12 tháng. Các hạn chế về phương pháp học làm giảm sự suy luận nhân quả.
Sử dụng rộng rãi Nirsevimab và tiêm vắc-xin RSV cho mẹ liên quan đến giảm đáng kể tỷ lệ nhập viện ở trẻ sơ sinh trong mùa đầu tiên

Sử dụng rộng rãi Nirsevimab và tiêm vắc-xin RSV cho mẹ liên quan đến giảm đáng kể tỷ lệ nhập viện ở trẻ sơ sinh trong mùa đầu tiên

Giám sát thực tế từ 2024-2025 cho thấy giảm đáng kể tỷ lệ nhập viện do RSV ở trẻ sơ sinh sau khi có sẵn rộng rãi vắc-xin RSV cho mẹ và nirsevimab, với hiệu quả ước tính tương đương với các thử nghiệm lâm sàng.
Sàng lọc trẻ em và người lớn trẻ tuổi mắc bệnh tăng cholesterol gia đình: Có lợi lâm sàng nhưng không hiệu quả về kinh tế

Sàng lọc trẻ em và người lớn trẻ tuổi mắc bệnh tăng cholesterol gia đình: Có lợi lâm sàng nhưng không hiệu quả về kinh tế

Một nghiên cứu mô hình hóa đã phát hiện rằng sàng lọc dân số theo thứ tự cho bệnh tăng cholesterol gia đình (FH) ở độ tuổi 10 hoặc 18 là hiệu quả về mặt lâm sàng nhưng không hiệu quả về mặt kinh tế so với chăm sóc thông thường, trừ khi giám sát theo dõi và can thiệp lối sống cho rối loạn lipid không phải FH tăng đáng kể.
Ít Ngồi, Nhiều Ngủ và Hoạt Động Vật Lực Trung Bình đến Nặng Liên Quan đến Sự Ổn Định Đường Huyết Tốt Hơn ở Trẻ Em Bị Đái Tháo Đường Loại 1: Phân Tích Thành Phần trong 2 Năm

Ít Ngồi, Nhiều Ngủ và Hoạt Động Vật Lực Trung Bình đến Nặng Liên Quan đến Sự Ổn Định Đường Huyết Tốt Hơn ở Trẻ Em Bị Đái Tháo Đường Loại 1: Phân Tích Thành Phần trong 2 Năm

Một phân tích thành phần ngang dọc của 83 trẻ em bị đái tháo đường loại 1 cho thấy việc phân bổ lại thời gian hàng ngày từ hành vi ít vận động sang ngủ hoặc hoạt động vật lý trung bình đến nặng (MVPA) có liên quan đến mức HbA1c và glucose ngoại vi thấp hơn trong hai năm.
Cân bằng, không phải nghỉ ngơi trên giường: Mô hình chuyển động hàng ngày liên quan đến hồi phục triệu chứng nhanh hơn sau chấn thương não ở trẻ em

Cân bằng, không phải nghỉ ngơi trên giường: Mô hình chuyển động hàng ngày liên quan đến hồi phục triệu chứng nhanh hơn sau chấn thương não ở trẻ em

Phân tích thành phần của nhóm PedCARE cho thấy một giai đoạn nghỉ ngơi tương đối sớm kết hợp với hoạt động nhẹ và hoạt động vừa đến mạnh hơn mức trung bình trong hai tuần đầu tiên có liên quan đến gánh nặng triệu chứng sau chấn thương não thấp hơn ở trẻ em và thanh thiếu niên.
Tông da tối làm giảm độ chính xác của NIRS não ở trẻ em: Ý nghĩa từ một nhóm tiền cứu

Tông da tối làm giảm độ chính xác của NIRS não ở trẻ em: Ý nghĩa từ một nhóm tiền cứu

Một nghiên cứu tiền cứu nhi khoa cho thấy NIRS trán (INVOS 5100C) đánh giá thấp nồng độ oxy khu vực ở trẻ em có tông da tối, tạo ra sự chênh lệch lâm sàng đáng kể và gây lo ngại về sự công bằng trong giám sát và kiểm chứng thiết bị.
Therapy gen AAV-OTOF phục hồi thính lực đáng kể ở DFNB9 qua các độ tuổi – Hiệu quả nhanh chóng và phụ thuộc vào độ tuổi trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người

Therapy gen AAV-OTOF phục hồi thính lực đáng kể ở DFNB9 qua các độ tuổi – Hiệu quả nhanh chóng và phụ thuộc vào độ tuổi trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người

Một thử nghiệm đơn tay của AAV-OTOF (Anc80L65) ở 10 bệnh nhân (1,5-23,9 tuổi) mắc điếc di truyền thể lặn 9 đã cho thấy khả năng dung nạp tốt và sự cải thiện thính lực có ý nghĩa lâm sàng nhanh chóng, với kết quả tối ưu nhất ở trẻ em từ 5-8 tuổi; cần theo dõi lâu dài hơn.
Liệu pháp gen OTOF vượt trội và vượt qua cả máy trợ thính trong việc phục hồi thính giác và ngôn ngữ ở điếc bẩm sinh

Liệu pháp gen OTOF vượt trội và vượt qua cả máy trợ thính trong việc phục hồi thính giác và ngôn ngữ ở điếc bẩm sinh

Một nghiên cứu không mù từ năm 2022 đến 2024 đã phát hiện liệu pháp gen OTOF tạo ra những cải thiện nhanh chóng và bền vững về ngưỡng thính giác, nhận thức ngôn ngữ, phản ứng không phù hợp âm tính và nhận thức âm nhạc so với máy trợ thính ở trẻ em bị điếc bẩm sinh do di truyền.
Bệnh CMV bẩm sinh ở Úc: Số ca được báo cáo chỉ là một phần nhỏ của gánh nặng ước tính – Ý nghĩa đối với sàng lọc, điều trị và y tế công cộng

Bệnh CMV bẩm sinh ở Úc: Số ca được báo cáo chỉ là một phần nhỏ của gánh nặng ước tính – Ý nghĩa đối với sàng lọc, điều trị và y tế công cộng

Giám sát toàn quốc của APSU (1999-2024) đã xác định 479 trường hợp chắc chắn mắc bệnh CMV bẩm sinh, nhưng số ca được phát hiện thấp hơn nhiều so với tỷ lệ dự kiến; ngày càng có nhiều trẻ sơ sinh có triệu chứng được điều trị bằng kháng vi-rút. Cần mở rộng giám sát, sàng lọc trẻ sơ sinh và các hướng dẫn điều trị rõ ràng.