Khi Bệnh Sói Đỏ Trông Giống Như Một Bệnh Máu Miêu: Các Hội Chứng Giống Bệnh Sói Đỏ Độc Đáo trong MDS và CMML và Ý Nghĩa Điều Trị của Chúng
Posted inDermatology/Da liễu Hematology-Oncology/Huyết học Rheumatology/Bệnh thấp khớp Sức khỏe

Khi Bệnh Sói Đỏ Trông Giống Như Một Bệnh Máu Miêu: Các Hội Chứng Giống Bệnh Sói Đỏ Độc Đáo trong MDS và CMML và Ý Nghĩa Điều Trị của Chúng

Các biểu hiện giống bệnh sói đỏ trong MDS/CMML xuất hiện như một hội chứng có xu hướng nam giới, chiếm ưu thế về da, viêm do chủng và đáp ứng kém với điều trị bệnh sói đỏ thông thường; việc điều trị theo chủng (azacitidine hoặc ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại) có thể tạo ra sự thuyên giảm đồng thời về mặt huyết học và da.
Metformin kích hoạt Ferroptosis trong AML thông qua tái cấu trúc lipid: Cơ hội tái sử dụng cho các tiểu loại chuyển hóa
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Metformin kích hoạt Ferroptosis trong AML thông qua tái cấu trúc lipid: Cơ hội tái sử dụng cho các tiểu loại chuyển hóa

Một nghiên cứu mới in vitro cho thấy metformin gây ra ferroptosis do ROS trong bệnh bạch cầu cấp tính myeloid (AML), đặc biệt là ở các mẫu có chuyển hóa lipid bị biến đổi (đột biến IDH2, FLT3). Việc tái cấu trúc lipid, sự hấp thụ axit béo thông qua CD36 và hoạt động của DGAT1 quyết định độ nhạy cảm—đề xuất các chiến lược tái sử dụng dựa trên dấu hiệu sinh học và cách tiếp cận kết hợp.
Lợi ích lâm sàng – không phải biên độ thanh toán – quyết định lựa chọn điều trị của bác sĩ ung bướu trong nhóm Medicare
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Oncology/Ung thư học Sức khỏe

Lợi ích lâm sàng – không phải biên độ thanh toán – quyết định lựa chọn điều trị của bác sĩ ung bướu trong nhóm Medicare

Trong một nhóm dân số dựa trên Medicare, các bác sĩ ung bướu ưu tiên lựa chọn các phương pháp điều trị ung thư có lợi ích lâm sàng cao hơn; biên độ thanh toán của nhà cung cấp không liên quan đến việc lựa chọn điều trị, cho thấy các cải cách giá cả hoặc thanh toán thay đổi biên độ có thể không thực sự thay đổi mô hình điều trị.
Các Nhân Viên Y Tế Cộng Đồng Ngăn Chặn Sự Thụt Lùi về Chất Lượng Cuộc Sống Trong Quá Trình Chuyển Đổi Chăm Sóc Người Lớn cho Người Trẻ Tuổi Bị Bệnh Tan Máu Ốc
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Pediatrics/Nhi khoa Sức khỏe

Các Nhân Viên Y Tế Cộng Đồng Ngăn Chặn Sự Thụt Lùi về Chất Lượng Cuộc Sống Trong Quá Trình Chuyển Đổi Chăm Sóc Người Lớn cho Người Trẻ Tuổi Bị Bệnh Tan Máu Ốc

Một thử nghiệm ngẫu nhiên đa trung tâm đã phát hiện ra rằng sự hỗ trợ từ các nhân viên y tế cộng đồng đã tạo ra những cải thiện nhỏ nhưng bền vững về chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe cho người trẻ tuổi bị bệnh tan máu ốc trong quá trình chuyển đổi sang chăm sóc người lớn, trong khi một can thiệp bằng y tế di động cung cấp lợi ích ngắn hạn.
Hiện đại hóa tiêu chí đủ điều kiện tham gia thử nghiệm AML tăng cường số lượng đăng ký và công bằng: Tiêu chí dựa trên an toàn có thể tăng gấp đôi sự tham gia
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Hiện đại hóa tiêu chí đủ điều kiện tham gia thử nghiệm AML tăng cường số lượng đăng ký và công bằng: Tiêu chí dựa trên an toàn có thể tăng gấp đôi sự tham gia

Áp dụng các tiêu chí đủ điều kiện hiện đại tập trung vào an toàn cho các thử nghiệm AML lịch sử đã tăng tỷ lệ đủ điều kiện của bệnh nhân từ trung bình 48% lên 84% và giảm sự chênh lệch về chủng tộc/dân tộc, đề xuất các con đường thực tế để cải thiện số lượng đăng ký và sự đại diện.
Ramantamig (JNJ-79635322): Một Trispecific T-Cell Engager Nhắm vào BCMA và GPRC5D Hiển Thị Hoạt Động Tiền Lâm Sàng Mạnh trong Bệnh Bạch Huyết Tế Bào Tương
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Ramantamig (JNJ-79635322): Một Trispecific T-Cell Engager Nhắm vào BCMA và GPRC5D Hiển Thị Hoạt Động Tiền Lâm Sàng Mạnh trong Bệnh Bạch Huyết Tế Bào Tương

Ramantamig (JNJ-79635322), một kháng thể trispecific kết hợp BCMA, GPRC5D và CD3, thể hiện độc tính tế bào ở nồng độ dưới nanomol, làm giảm tế bào tương bạch huyết của bệnh nhân trong các thử nghiệm in vitro và hoạt động chống khối u trong các mô hình xenograft—hỗ trợ các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 đang tiến hành cho bệnh bạch huyết tế bào tương tái phát/kháng trị.
Các khối u ác tính tế bào B có biểu hiện CD22 thấp: Bằng chứng tiền lâm sàng và ý nghĩa lâm sàng của TCR hướng đến CD22 vượt trội hơn CAR
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Các khối u ác tính tế bào B có biểu hiện CD22 thấp: Bằng chứng tiền lâm sàng và ý nghĩa lâm sàng của TCR hướng đến CD22 vượt trội hơn CAR

Một thụ thể tế bào T (TCR) có độ kết dính cao, hạn chế bởi HLA-A*02:01 nhắm mục tiêu vào CD22 cho thấy khả năng nhận biết và tiêu diệt các bệnh lý B-cell có biểu hiện CD22 thấp tốt hơn so với tế bào T-CAR nhắm mục tiêu vào CD22 trong các mô hình tiền lâm sàng, cung cấp một chiến lược hứa hẹn cho bệnh nhân tái phát sau liệu pháp T-CAR nhắm mục tiêu vào CD19.
Fully Human anti-GPRC5D CAR T (RD118) Sản xuất Tỷ lệ Phản ứng Cao và Bền vững ở Bệnh nhân Bội myeloma Đa lần Điều trị Không đáp ứng
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Fully Human anti-GPRC5D CAR T (RD118) Sản xuất Tỷ lệ Phản ứng Cao và Bền vững ở Bệnh nhân Bội myeloma Đa lần Điều trị Không đáp ứng

Trong một nghiên cứu giai đoạn 1 với 18 bệnh nhân đã được điều trị nhiều lần, liệu pháp CAR T tế bào chống GPRC5D dựa trên kháng thể đơn miền người (VHH) RD118 đạt tỷ lệ phản ứng tổng thể 94,4%, tỷ lệ CR/sCR 72,2%, thời gian sống không tiến triển trung bình 18,2 tháng và hồ sơ an toàn chấp nhận được với chủ yếu là hội chứng giải phóng cytokine (CRS) mức độ nhẹ.
CPX-351 trong bệnh bạch cầu tủy xương liên quan đến hội chứng Down: sự không phù hợp về liều lượng làm giảm tỷ lệ sống không có sự kiện trong thử nghiệm ML-DS 2018
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Pediatrics/Nhi khoa Sức khỏe

CPX-351 trong bệnh bạch cầu tủy xương liên quan đến hội chứng Down: sự không phù hợp về liều lượng làm giảm tỷ lệ sống không có sự kiện trong thử nghiệm ML-DS 2018

Trong thử nghiệm ML-DS 2018, việc thay thế quy trình điều trị cường độ thấp bằng CPX-351 đã dẫn đến tỷ lệ sống không có sự kiện sau 24 tháng thấp hơn (69% so với 90%) mặc dù tỷ lệ sống chung tốt và tỷ lệ tử vong do điều trị tối thiểu; MRD bằng NGS GATA1, tam thể 8 và kiểu nhiễm sắc thể phức tạp dự đoán khả năng tái phát.
AlloHSCT trong ALL âm tính Ph ở người lớn được điều trị theo phác đồ GIMEMA LAL1913 lấy cảm hứng từ nhi khoa: Tình trạng MRD tại thời điểm cấy ghép quyết định kết quả dài hạn
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

AlloHSCT trong ALL âm tính Ph ở người lớn được điều trị theo phác đồ GIMEMA LAL1913 lấy cảm hứng từ nhi khoa: Tình trạng MRD tại thời điểm cấy ghép quyết định kết quả dài hạn

Dữ liệu thực tế của Campus ALL cho thấy tình trạng âm tính MRD trước cấy ghép sau khi áp dụng phác đồ GIMEMA LAL1913 lấy cảm hứng từ nhi khoa dự đoán tỷ lệ sống sót (OS) và không bị bệnh (DFS) sau 3 năm sau alloHSCT tốt hơn đáng kể; bệnh nhân dương tính MRD và những người ở CR2 có kết quả kém hơn nhiều, trong khi tuổi trên 55 không loại trừ lợi ích.
Hóa trị dựa trên độ tuổi và cấy ghép hướng dẫn bởi MRD cải thiện an toàn mà không hy sinh hiệu quả trong ALL âm tính với Ph ở người lớn: Kết quả chính từ GRAALL-2014
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Hóa trị dựa trên độ tuổi và cấy ghép hướng dẫn bởi MRD cải thiện an toàn mà không hy sinh hiệu quả trong ALL âm tính với Ph ở người lớn: Kết quả chính từ GRAALL-2014

Thử nghiệm GRAALL-2014 cho thấy hóa trị dựa trên độ tuổi với cấy ghép tế bào gốc hướng dẫn bởi MRD giảm tỷ lệ tử vong sớm và sử dụng cấy ghép trong khi duy trì tỷ lệ sống không mắc bệnh ở người lớn (18-59) mắc ALL âm tính với Ph; tỷ lệ sống không mắc bệnh sau 4 năm là 57,1% và tỷ lệ sống tổng thể cải thiện qua các nhóm tuổi.
Viên uống Venetoclax tăng liều gây nhanh chóng trục sống BAFF–BCL-2 trong CLL: Ý nghĩa về đề kháng và chiến lược kết hợp
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Viên uống Venetoclax tăng liều gây nhanh chóng trục sống BAFF–BCL-2 trong CLL: Ý nghĩa về đề kháng và chiến lược kết hợp

Liệu pháp Venetoclax sớm nhanh chóng gây tăng cường biểu hiện các protein chống chết của gia đình BCL-2 do BAFF trong các tế bào CLL còn sống sót, cho thấy tín hiệu cytokine đồng bộ giới hạn độ sâu và sự bền vững của đáp ứng và xác định các con đường BAFF/MCL-1 là mục tiêu kết hợp tiềm năng.
Venetoclax-Obinutuzumab trong Điều trị Đầu tiên của CLL: Hiệu quả được Bảo toàn ở Bệnh nhân Không phù hợp — nhưng Liều lượng Quan trọng
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Venetoclax-Obinutuzumab trong Điều trị Đầu tiên của CLL: Hiệu quả được Bảo toàn ở Bệnh nhân Không phù hợp — nhưng Liều lượng Quan trọng

Dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng lớn và thực tế cho thấy phác đồ cố định venetoclax-obinutuzumab mang lại tỷ lệ đáp ứng cao và thời gian sống không tiến triển kéo dài (PFS) ở bệnh nhân CLL phù hợp và không phù hợp; duy trì liều lượng venetoclax đầy đủ có vẻ quan trọng đối với MRD và kết quả dài hạn.
Kết quả dài hạn trong TTP bẩm sinh: Dữ liệu từ đăng ký cho thấy huyết tương dự phòng giảm các sự kiện lâm sàng nhưng triệu chứng và gánh nặng sản phẩm vẫn tồn tại
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Kết quả dài hạn trong TTP bẩm sinh: Dữ liệu từ đăng ký cho thấy huyết tương dự phòng giảm các sự kiện lâm sàng nhưng triệu chứng và gánh nặng sản phẩm vẫn tồn tại

Đăng ký theo dõi ở Anh của 104 bệnh nhân TTP bẩm sinh cho thấy huyết tương dự phòng định kỳ làm giảm các đợt cấp tính và sự kiện tổn thương cơ quan, nhưng triệu chứng còn lại và vấn đề liên quan đến huyết tương khiến nhiều bệnh nhân chuyển sang ADAMTS13 tái tổ hợp.
DAGO2 (daunorubicin/cytarabine + gemtuzumab phân liều) vượt trội hơn CPX-351 ở người lớn tuổi mắc AML không có nguy cơ xấu: Kết quả NCRI AML18
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

DAGO2 (daunorubicin/cytarabine + gemtuzumab phân liều) vượt trội hơn CPX-351 ở người lớn tuổi mắc AML không có nguy cơ xấu: Kết quả NCRI AML18

Ở người lớn tuổi (≥60 tuổi) mắc AML không có nguy cơ xấu tham gia NCRI AML18, daunorubicin/cytarabine cộng với gemtuzumab phân liều (DAGO2) đã tạo ra tỷ lệ CR âm tính với MRD sớm cao hơn và EFS, OS sau 3 năm tốt hơn so với CPX-351, với một số nhóm phân tử cụ thể không có lợi hoặc hại từ CPX-351.
DAGO2 (daunorubicin+cytarabine+gemtuzumab phân đoạn) vượt trội hơn CPX-351 ở người lớn tuổi mắc AML không có nguy cơ xấu: những hiểu biết từ NCRI AML18
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

DAGO2 (daunorubicin+cytarabine+gemtuzumab phân đoạn) vượt trội hơn CPX-351 ở người lớn tuổi mắc AML không có nguy cơ xấu: những hiểu biết từ NCRI AML18

Trong NCRI AML18 (n=439, tuổi trung bình 68), DAGO2 đã tạo ra tỷ lệ CR/MRD âm sớm cao hơn và EFS 3 năm, OS 3 năm tốt hơn so với CPX-351 ở người lớn tuổi không có nguy cơ xấu về di truyền học; sự khác biệt về sinh tồn vẫn tồn tại trong các nhóm chính bao gồm đột biến NPM1 và FLT3.
Vắc-xin BCMA-mRNA LNP: Một Hướng Điều Trị Mới cho Bệnh Bạch Cầu Tủy Đa Hình
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Vắc-xin BCMA-mRNA LNP: Một Hướng Điều Trị Mới cho Bệnh Bạch Cầu Tủy Đa Hình

Tiêm chủng BCMA-mRNA bao bọc trong hạt nano lipit ở giai đoạn tiền lâm sàng gây ra sự hấp thụ của tế bào денritic, tế bào T độc hại đặc hiệu BCMA và tiêu diệt chọn lọc các tế bào bạch cầu tủy đa hình biểu hiện BCMA trong vitro và in vivo; việc chuyển đổi lâm sàng sẽ yêu cầu các chiến lược để vượt qua tình trạng ức chế miễn dịch của MM và quản lý sự cạn kiệt tế bào tương bạch.
Venetoclax kết hợp với gilteritinib cho thấy hoạt động tiền lâm sàng mạnh mẽ trong bệnh bạch cầu dòng không xác định có đột biến FLT3: cơ hội chuyển đổi và xem xét thiết kế thử nghiệm
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Venetoclax kết hợp với gilteritinib cho thấy hoạt động tiền lâm sàng mạnh mẽ trong bệnh bạch cầu dòng không xác định có đột biến FLT3: cơ hội chuyển đổi và xem xét thiết kế thử nghiệm

Công việc tiền lâm sàng cho thấy sự kết hợp giữa chất ức chế BCL-2 venetoclax và chất ức chế FLT3 gilteritinib tạo ra hiệu quả chống bạch cầu sâu và tái hiện được trong bệnh bạch cầu dòng không xác định có đột biến FLT3 và kích hoạt BCL11B. Phân tích BH3 và phân tích gen toàn bộ tế bào đơn tiết lộ cơ chế kháng thuốc và sinh học của các tế bào còn lại, hỗ trợ đánh giá lâm sàng nhanh chóng.
Cấy ghép tế bào tạo máu allogenic trong ALL ở bệnh nhân AYA trong CR2: Sự âm tính của MRD và chỉ số HCT-CI thấp thúc đẩy sự thuyên giảm kéo dài — Kết quả thực tế từ hai trung tâm
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Cấy ghép tế bào tạo máu allogenic trong ALL ở bệnh nhân AYA trong CR2: Sự âm tính của MRD và chỉ số HCT-CI thấp thúc đẩy sự thuyên giảm kéo dài — Kết quả thực tế từ hai trung tâm

Trong 164 thanh thiếu niên và người trưởng thành trẻ tuổi mắc bệnh ALL được cấy ghép trong đợt thuyên giảm thứ hai, tỷ lệ sống sót sau 3 năm là 53% và tỷ lệ sống không tiến triển là 46%. Sự dương tính của MRD và chỉ số HCT-Comorbidity >3 dự đoán kết quả xấu hơn; các cặp người hiến tặng nữ đến nam có nguy cơ tái phát thấp hơn.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt Ziftomenib (Komzifti) – chất ức chế menin thứ hai cho bệnh bạch cầu cấp tính tủy xương tái phát/kháng trị đột biến NPM1
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt Ziftomenib (Komzifti) – chất ức chế menin thứ hai cho bệnh bạch cầu cấp tính tủy xương tái phát/kháng trị đột biến NPM1

Ziftomenib được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt cho người lớn mắc bệnh bạch cầu cấp tính tủy xương tái phát/kháng trị đột biến NPM1 dựa trên dữ liệu KOMET-001 có tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 22% và độc tính có thể quản lý bao gồm hội chứng biệt hóa; các thử nghiệm ngẫu nhiên đang được lên kế hoạch để xác định lợi ích lâm sàng.