Chỉnh sửa CRISPR-Cas9 Đầu tiên trên Người của ANGPTL3 Hiển thị Giảm protein Tương ứng với Liều và An toàn Ngắn hạn Chấp nhận được trong Thử nghiệm Giai đoạn 1

Những điểm nổi bật

– CTX310, một phương pháp chuyển CRISPR-Cas9 mRNA và guide RNA qua hạt nano béo (LNP) nhắm mục tiêu ANGPTL3 gan, đã được tiêm tĩnh mạch đơn liều cho 15 người trưởng thành mắc bệnh rối loạn lipid không đáp ứng trong một thử nghiệm giai đoạn 1 liều tăng dần.

– Không có độc tính giới hạn liều nào được gán cho CTX310. Giảm ANGPTL3 trong máu tương ứng với liều được quan sát ở liều ≥0.6 mg/kg, với mức giảm trung bình khoảng 33% ở 0.6 mg/kg và 74–80% ở 0.7–0.8 mg/kg.