Giải mã các yếu tố toàn thân gây gián đoạn hàng rào máu – não trong bệnh hồng cầu hình liềm: Góc nhìn từ phân tích proteomic

Nghiên cứu này xác định các con đường bệnh lý toàn thân làm trung gian cho tổn thương hàng rào máu - não trong bệnh hồng cầu hình liềm, liên hệ gián đoạn BBB với thiếu oxy não và tổn thương vi cấu trúc, đồng thời nhấn mạnh các mục tiêu điều trị mới nhằm bảo tồn chức năng thần kinh.

Tối ưu hóa huy động tế bào gốc tự thân dự phòng bằng GCSF và plerixafor trong bệnh hồng cầu hình liềm: Hàm ý cho liệu pháp gen

Một nghiên cứu hồi cứu cho thấy GCSF và plerixafor an toàn, hiệu quả trong huy động tế bào gốc CD34+ làm nguồn dự phòng tự thân ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm đang ghép HSCT từ người cho thay thế, với các hàm ý quan trọng đối với liệu pháp gen.

Làm câm gen BCL11A bền vững bằng vector shmiR trong bệnh hồng cầu hình liềm: an toàn và hiệu quả dài hạn

Bài viết này tổng quan nghiên cứu đầu tiên trên người cho thấy việc làm câm sau phiên mã BCL11A bền vững và an toàn ở bệnh nhân bệnh hồng cầu hình liềm bằng vector shmiR, dẫn đến cảm ứng ổn định hemoglobin bào thai và lợi ích lâm sàng kéo dài hơn 4 năm.

Thuốc ức chế hệ renin-angiotensin-aldosterone làm nặng thiếu máu trong bệnh hồng cầu hình liềm: Những hiểu biết lâm sàng và cơ chế

Các thuốc ức chế RAAS, được dùng để bảo vệ thận trong bệnh hồng cầu hình liềm, có thể làm nặng đáng kể tình trạng thiếu máu bằng cách cản trở quá trình tạo hồng cầu; do đó cần theo dõi chặt chẽ hemoglobin ở nhóm bệnh nhân dễ tổn thương này.