Liệu pháp gen AAVrh.10hFXN cho bệnh cơ tim do thất điều Friedreich: tính an toàn và hiệu quả sơ bộ trong một thử nghiệm lâm sàng không ngẫu nhiên
Bản tổng quan này tổng hợp bằng chứng từ một thử nghiệm không ngẫu nhiên tiên phong, cho thấy liệu pháp gen AAVrh.10hFXN truyền tĩnh mạch an toàn và có thể cải thiện kết cục tim ở bệnh cơ tim do thất điều Friedreich, đồng thời nhấn mạnh những tiến bộ chuyển dịch trong liệu pháp gen tim chính xác.