Điểm nhấn
Bệnh nhân đa u tủy xương (Multiple Myeloma, MM) mang chuyển đoạn nhiễm sắc thể t(4;14) biểu hiện quá mức histone methyltransferase NSD2, qua đó thúc đẩy kiểu hình bệnh tiến triển nhanh và nguy cơ cao. Việc phát hiện chất thoái hóa hướng ligand NSD2 chọn lọc (NSD2-ligand-directed degrader, NSD2-LDD) cho phép loại bỏ mạnh mẽ các isoform NSD2 sinh ung, đảo ngược các chương trình biểu sinh bất thường. Điều trị bằng NSD2-LDD làm gián đoạn nhiều kiểu hình liên quan đến MM, bao gồm tương tác với vi môi trường và tăng trưởng khối u, đồng thời kéo dài thời gian sống trong các mô hình tiền lâm sàng t(4;14), qua đó cho thấy đây là một hướng điều trị đích đầy hứa hẹn cho nhóm tiên lượng xấu này.
