Nổi bật
Nghiên cứu này khảo sát tỷ lệ và thời điểm điều trị lại ở trẻ sơ sinh mắc bệnh võng mạc trẻ đẻ non (Retinopathy of Prematurity, ROP) được điều trị ban đầu bằng quang đông laser so với tiêm bevacizumab nội nhãn. Kết quả chính cho thấy tỷ lệ điều trị lại sớm ở nhóm bevacizumab thấp hơn rõ rệt so với nhóm điều trị laser, và các lần điều trị lại chủ yếu tập trung ở trẻ sinh cực non hoặc siêu cực non (tuổi thai <27 tuần hoặc cân nặng <800 gram). ROP tiến triển nặng (Aggressive ROP, AROP) là yếu tố dự báo điều trị lại sớm hơn, trong khi bevacizumab giúp trì hoãn nhu cầu can thiệp bổ sung.
Bối cảnh nghiên cứu
Bệnh võng mạc trẻ đẻ non (ROP) vẫn là một trong những nguyên nhân hàng đầu gây mù lòa ở trẻ em trên toàn thế giới, chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ sinh cực non hoặc có cân nặng sơ sinh rất thấp. Các phương pháp điều trị ban đầu bao gồm quang đông laser, nhằm phá hủy vùng võng mạc ngoại vi vô mạch, và các thuốc kháng yếu tố tăng trưởng nội mô mạch máu (anti-vascular endothelial growth factor, anti-VEGF) như bevacizumab nội nhãn, có tác dụng ức chế tân sinh mạch bệnh lý. Mặc dù cả hai phương pháp đều làm giảm tiến triển đến ROP nặng và bong võng mạc, nhu cầu điều trị lại khác nhau và ảnh hưởng đến quy trình theo dõi lâm sàng cũng như kết cục điều trị. Việc hiểu rõ tỷ lệ, thời điểm và yếu tố dự báo điều trị lại ở các nhóm nguy cơ khác nhau giúp tối ưu hóa chiến lược quản lý và giám sát, từ đó giảm điều trị quá mức và giảm biến chứng.
Thiết kế nghiên cứu
Đây là một nghiên cứu lâm sàng so sánh hồi cứu, rà soát các trẻ sơ sinh được điều trị ROP cần điều trị (treatment-warranted ROP, TW-ROP) trong giai đoạn 2017 đến 2023. Đoàn hệ gồm 122 trẻ sơ sinh (238 mắt), trong đó 181 mắt đáp ứng tiêu chí đưa vào phân tích và được chia thành hai nhóm: 116 mắt được tiêm bevacizumab nội nhãn ban đầu, và 65 mắt được quang đông laser. Kết cục tập trung vào tỷ lệ điều trị lại trong vòng 90 ngày sau điều trị ban đầu, phân loại thành điều trị lại sớm (≤30 ngày) hoặc muộn (31–90 ngày). Phân tầng nguy cơ của người bệnh bao gồm tuổi thai và cân nặng sơ sinh, xác định nhóm trẻ sinh cực non hoặc siêu cực non (tuổi thai <27 tuần hoặc cân nặng <800 gram). ROP tiến triển nặng (AROP) được đánh giá như một yếu tố dự báo lâm sàng, và tuổi sau kinh nguyệt (postmenstrual age, PMA) tại thời điểm điều trị lại cũng được phân tích.
Kết quả chính
Trong các mắt được đưa vào nghiên cứu, 33 mắt (18,2%) cần điều trị lại do TW-ROP, và tất cả đều thuộc nhóm trẻ sinh cực non hoặc siêu cực non, cho thấy mối liên quan chặt chẽ giữa sinh cực non và nguy cơ điều trị lại. Điều trị lại sớm được ghi nhận ở 16 mắt (8,8%), với PMA trung vị là 40,4 tuần. Đáng chú ý, điều trị lại sớm xảy ra thường xuyên hơn đáng kể ở nhóm laser (21,5%) so với nhóm bevacizumab (1,7%), với p<.001.
Điều trị lại muộn xảy ra ở 17 mắt (9,4%), với PMA trung vị là 45,6 tuần. Phân tích thống kê cho thấy nhóm bevacizumab có khả năng phải điều trị lại trong vòng ba tháng thấp hơn rõ rệt (OR 0,23; KTC 95%: 0,06–0,82), và mức giảm này còn rõ hơn đối với điều trị lại sớm (OR 0,08; KTC 95%: 0,04–0,18) so với điều trị laser.
Trong các trường hợp phải điều trị lại, những mắt ban đầu được điều trị bằng bevacizumab có thời điểm điều trị lại bị trì hoãn thêm khoảng 6,8 tuần (KTC 95%: 4,68–8,93) so với các mắt được điều trị bằng laser. Ngoài ra, sự hiện diện của ROP tiến triển nặng có liên quan đáng kể với thời điểm điều trị lại sớm hơn (B = -7,72; KTC 95%: -9,36 đến -6,10), khẳng định vai trò của tình trạng này như một dấu ấn của bệnh nặng cần can thiệp kịp thời.
Các kết quả này cho thấy trẻ sinh cực non hoặc siêu cực non có nguy cơ điều trị lại cao hơn bất kể phương thức điều trị, trong khi trẻ thuộc nhóm nguy cơ trung bình đến thấp có thể không cần theo dõi sau điều trị quá nghiêm ngặt, qua đó tối ưu hóa phân bổ nguồn lực và giảm gánh nặng cho người chăm sóc cũng như hệ thống y tế.
An toàn và ý nghĩa lâm sàng
Nghiên cứu này không cung cấp dữ liệu an toàn trực tiếp, nhưng tỷ lệ điều trị lại sớm thấp hơn — và do đó nguy cơ tái phát tức thì thấp hơn — liên quan đến bevacizumab có thể đồng nghĩa với giảm gánh nặng điều trị và kết cục lâm sàng tốt hơn. Việc điều trị lại bị trì hoãn trong nhóm bevacizumab cho thấy khoảng thời gian kiểm soát bệnh kéo dài hơn. Quang đông laser vẫn có hiệu quả, nhưng ghi nhận tỷ lệ điều trị lại sớm cao hơn, có thể phản ánh mức độ phá hủy vùng ngoại vi còn chưa đầy đủ hoặc bệnh lý tiến triển mạnh hơn.
Bình luận chuyên gia
Các kết quả này ủng hộ xu hướng ưu tiên điều trị kháng VEGF ở trẻ sinh non nguy cơ cao mắc ROP do hồ sơ điều trị lại thuận lợi hơn. Tuy nhiên, bác sĩ lâm sàng vẫn cần cảnh giác với các tái phát muộn vì bevacizumab có thể tạo ra giai đoạn lui bệnh dài hơn. Hiện nay, đồng thuận chuyên gia khuyến nghị xây dựng kế hoạch điều trị cá thể hóa dựa trên phân tầng nguy cơ và theo dõi dọc chặt chẽ, đặc biệt ở những trẻ nhỏ nhất và bệnh nặng nhất.
Hạn chế của nghiên cứu hồi cứu này bao gồm khả năng sai lệch chọn mẫu và thiếu ngẫu nhiên tiền cứu. Khả năng khái quát hóa có thể chỉ giới hạn ở các quần thể sơ sinh và phác đồ điều trị tương tự. Cần có thêm các thử nghiệm đa trung tâm, tiền cứu để xác nhận kết quả và tối ưu hóa thuật toán quản lý ROP tích hợp cả hai phương thức điều trị.
Kết luận
Nghiên cứu so sánh này cho thấy bevacizumab nội nhãn liên quan đến tỷ lệ điều trị lại sớm thấp hơn đáng kể và thời điểm điều trị lại muộn hơn so với quang đông laser ở trẻ mắc TW-ROP. Điều trị lại chỉ được ghi nhận ở nhóm trẻ sinh cực non hoặc siêu cực non, nhấn mạnh nhu cầu giám sát cá thể hóa trong các nhóm nguy cơ cao. ROP tiến triển nặng là dấu hiệu của bệnh nặng và dự báo nhu cầu can thiệp sớm hơn. Những thông tin này hỗ trợ quyết định lâm sàng, củng cố vai trò của điều trị kháng VEGF trong quản lý ROP, đồng thời nhấn mạnh chiến lược theo dõi dựa trên nguy cơ nhằm tối ưu hóa kết cục và giảm các thủ thuật không cần thiết.
Đài trợ và thử nghiệm lâm sàng
Nghiên cứu gốc không nêu rõ nguồn tài trợ hoặc đăng ký thử nghiệm lâm sàng.
Tài liệu tham khảo
- Altamirano F, Yuan M, Chaaya C, et al. Rates, Timing, and Predictors of Retreatment Across Risk-Cohorts in Retinopathy of Prematurity: Intravitreal Bevacizumab Injection Versus Laser. American Journal of Ophthalmology. 2026;290:306-317. PMID: 42364706.
- Mintz-Hittner HA, Kennedy KA, Chuang AZ. Efficacy of intravitreal bevacizumab for stage 3+ retinopathy of prematurity. N Engl J Med. 2011;364(7):603-615.
- Good WV. Final results of the Early Treatment for Retinopathy of Prematurity (ETROP) randomized trial. Trans Am Ophthalmol Soc. 2004;102:233-248.
