Azacitidine Hiển Thị Hiệu Quả và An Toàn Hứa Hẹn trong Điều Trị Hội Chứng VEXAS: Những Nhận Xét từ Nghiên Cứu Hoàn Cảnh FRENVEX Quy Mô Lớn
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học Rheumatology/Bệnh thấp khớp

Azacitidine Hiển Thị Hiệu Quả và An Toàn Hứa Hẹn trong Điều Trị Hội Chứng VEXAS: Những Nhận Xét từ Nghiên Cứu Hoàn Cảnh FRENVEX Quy Mô Lớn

Nghiên cứu hoàn cảnh của 88 bệnh nhân mắc hội chứng VEXAS được xác nhận di truyền cho thấy azacitidine cải thiện các triệu chứng viêm, giảm số lượng tế bào máu và giảm gánh nặng đột biến UBA1 với hồ sơ an toàn có thể chấp nhận được, hỗ trợ việc sử dụng và cần thiết phải tiến hành các thử nghiệm triển vọng.
UBA6: Một Điểm Yếu Liệu Pháp Mới Trong Hội Chứng VEXAS Được Khám Phá Bằng Phân Tích Sự Phụ Thuộc Enzym E1
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học Rheumatology/Bệnh thấp khớp

UBA6: Một Điểm Yếu Liệu Pháp Mới Trong Hội Chứng VEXAS Được Khám Phá Bằng Phân Tích Sự Phụ Thuộc Enzym E1

Nghiên cứu này mô tả tác động của đột biến UBA1 trong hội chứng VEXAS và xác định UBA6 là một enzym bù đắp và mục tiêu liệu pháp hứa hẹn, nhấn mạnh việc ức chế chọn lọc để chống lại các dòng tế bào tạo máu đột biến.
Anemia VEXAS: Giải mã Erythroblastopenia Đa dạng trong Hội chứng viêm tự động mới
Posted inBài viết gốc Hematology-Oncology/Huyết học Rheumatology/Bệnh thấp khớp

Anemia VEXAS: Giải mã Erythroblastopenia Đa dạng trong Hội chứng viêm tự động mới

Nghiên cứu này tiết lộ rằng anemia liên quan đến hội chứng VEXAS xuất phát từ erythroblastopenia đa dạng do các đột biến UBA1 chọn lọc ở tiền thân hồng cầu sớm, nâng cao hiểu biết về cơ chế bệnh sinh và ý nghĩa điều trị của nó.