Azacitidine, một chất giảm methylation thường được sử dụng trong hội chứng loạn sản tủy (MDS), đã thể hiện hiệu quả đáng kể trong việc giảm viêm và giảm số lượng tế bào máu ở bệnh nhân hội chứng VEXAS.
Hơn 60% bệnh nhân đạt được đáp ứng viêm với những cải thiện huyết học đáng chú ý, và phần lớn cho thấy bằng chứng phân tử về việc giảm gánh nặng đột biến UBA1.
Tỷ lệ tái phát thấp trong quá trình tiếp tục điều trị bằng azacitidine, và việc tiếp xúc lại với azacitidine hiệu quả trong hầu hết các trường hợp sau khi tái phát do ngừng thuốc.
Các tác dụng phụ như nhiễm trùng và giảm số lượng tế bào máu phổ biến nhưng chủ yếu xảy ra sớm trong quá trình điều trị, chỉ ra một hồ sơ an toàn có thể chấp nhận và quản lý được.
