Rigosertib: Ứng viên điều trị đầy hứa hẹn cho bệnh cơ tim phì đại trong hội chứng Noonan

Rigosertib cho thấy khả năng đảo ngược đáng kể bệnh cơ tim phì đại và các đặc điểm kiểu hình khác trong các mô hình hội chứng Noonan, nhấn mạnh tiềm năng của thuốc như một liệu pháp nhắm trúng đích đối với các bất thường tim mạch và phát triển liên quan đến RASopathy.

Vosoritide cho thấy lợi ích tăng trưởng đầy hứa hẹn ở trẻ mắc RASopathy và các rối loạn thấp lùn di truyền liên quan

Một thử nghiệm basket giai đoạn II cho thấy vosoritide làm tăng đáng kể tốc độ tăng trưởng ở trẻ mắc các bệnh lý RASopathy, thiếu hụt ACAN và NPR2, với hồ sơ an toàn ngắn hạn chấp nhận được, gợi ý tiềm năng của thuốc như một liệu pháp y học chính xác nhắm vào các rối loạn tăng trưởng liên quan đến đường dẫn truyền MAPK.