Posted inDiabetes & Endocrinology Diabetes & Endocrinology/Bệnh tiểu đường và nội tiết Pediatrics Pediatrics/Nhi khoa Sức khỏe
Vosoritide cho thấy lợi ích tăng trưởng đầy hứa hẹn ở trẻ mắc RASopathy và các rối loạn thấp lùn di truyền liên quan
Một thử nghiệm basket giai đoạn II cho thấy vosoritide làm tăng đáng kể tốc độ tăng trưởng ở trẻ mắc các bệnh lý RASopathy, thiếu hụt ACAN và NPR2, với hồ sơ an toàn ngắn hạn chấp nhận được, gợi ý tiềm năng của thuốc như một liệu pháp y học chính xác nhắm vào các rối loạn tăng trưởng liên quan đến đường dẫn truyền MAPK.