Therapy gen AAV-OTOF phục hồi thính lực đáng kể ở DFNB9 qua các độ tuổi – Hiệu quả nhanh chóng và phụ thuộc vào độ tuổi trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên người
Một thử nghiệm đơn tay của AAV-OTOF (Anc80L65) ở 10 bệnh nhân (1,5-23,9 tuổi) mắc điếc di truyền thể lặn 9 đã cho thấy khả năng dung nạp tốt và sự cải thiện thính lực có ý nghĩa lâm sàng nhanh chóng, với kết quả tối ưu nhất ở trẻ em từ 5-8 tuổi; cần theo dõi lâu dài hơn.
