Một nghiên cứu lâm sàng so sánh liệu pháp gen OTL-203 với ghép tế bào gốc tạo máu dị thể (allo-HSCT) cho hội chứng Hurler cho thấy cải thiện đáng kể về độ trong suốt giác mạc, bảo tồn thính lực và ổn định tim mạch, đánh dấu một sự chuyển đổi tiềm năng trong tiêu chuẩn điều trị cho các rối loạn tích trữ lysosome đa hệ.