Idursulfase kéo dài sự sống thêm một thập kỷ cho bệnh nhân Mucopolysaccharidosis II: Kết quả cuối cùng từ Cuộc điều tra kết quả Hunter kéo dài 18 năm
Posted inInternal Medicine/Nội khoa Pediatrics/Nhi khoa Sức khỏe

Idursulfase kéo dài sự sống thêm một thập kỷ cho bệnh nhân Mucopolysaccharidosis II: Kết quả cuối cùng từ Cuộc điều tra kết quả Hunter kéo dài 18 năm

Báo cáo cuối cùng của Cuộc điều tra kết quả Hunter (HOS) xác nhận rằng việc điều trị bằng idursulfase cho Mucopolysaccharidosis II cung cấp lợi ích sống thêm 10 năm và giảm 57.9% nguy cơ tử vong so với nhóm không được điều trị, đồng thời duy trì các cải thiện lâm sàng.
Phát hiện mới trong Hội chứng Hunter: Liệu pháp Enzyme thâm nhập não ổn định chức năng nhận thức và làm sạch các chất nền lysosome
Posted inNeurology/Thần kinh học Pediatrics/Nhi khoa Sức khỏe

Phát hiện mới trong Hội chứng Hunter: Liệu pháp Enzyme thâm nhập não ổn định chức năng nhận thức và làm sạch các chất nền lysosome

Nghiên cứu giai đoạn 1-2 của tividenofusp alfa cho thấy giảm 91% heparan sulfate trong dịch não tủy và ổn định hành vi thích ứng ở trẻ em mắc MPS II, vượt qua hàng rào máu-não thông qua vận chuyển có điều hòa bởi thụ thể transferrin.