Tính an toàn và hiệu quả của Delpacibart Zotadirsen ở các trường hợp loạn dưỡng cơ Duchenne phù hợp với liệu pháp bỏ qua exon 44: Những phát hiện từ thử nghiệm giai đoạn 1/2 EXPLORE44
Delpacibart zotadirsen cho thấy hồ sơ an toàn chấp nhận được và làm tăng đáng kể mức độ bỏ qua exon 44 cũng như biểu hiện dystrophin ở bệnh nhân DMD có thể áp dụng chiến lược bỏ qua exon 44, qua đó ủng hộ việc tiếp tục đánh giá ở giai đoạn 3.
