Xét nghiệm một giai đoạn cho thấy AAV-FVIII hoạt hóa thrombin mạnh hơn: Hàm ý đối với liệu pháp gen hemophilia A
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Xét nghiệm một giai đoạn cho thấy AAV-FVIII hoạt hóa thrombin mạnh hơn: Hàm ý đối với liệu pháp gen hemophilia A

Nghiên cứu này cho thấy hoạt tính yếu tố VIII (FVIII) đo bằng xét nghiệm một giai đoạn (OSA) phản ánh tốt hơn sự tăng cường chức năng của FVIII có nguồn gốc từ AAV trong liệu pháp gen hemophilia A, đồng thời dự đoán kiểu hình chảy máu chính xác hơn so với xét nghiệm cơ chất tạo màu (CSA).
Phá vỡ rào cản cystine: An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen CTNS-RD-04 trong bệnh cystinosis
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Nephrology/Bệnh thận Sức khỏe

Phá vỡ rào cản cystine: An toàn và hiệu quả dài hạn của liệu pháp gen CTNS-RD-04 trong bệnh cystinosis

Một thử nghiệm giai đoạn 1-2 cho thấy liệu pháp gen tế bào gốc tạo máu tự thân (CTNS-RD-04) an toàn giảm mức cystine trong lysosome ở bệnh nhân cystinosis, có thể cung cấp một phương án thay thế quyết định cho liệu pháp cysteamine suốt đời.
Liệu pháp gen tự thân không điều kiện đảo ngược suy tủy xương trong bệnh Fanconi Anaemia-A: Kết quả giai đoạn 1/2 của FANCOLEN-1 và dài hạn
Posted inHematology-Oncology/Huyết học Sức khỏe

Liệu pháp gen tự thân không điều kiện đảo ngược suy tủy xương trong bệnh Fanconi Anaemia-A: Kết quả giai đoạn 1/2 của FANCOLEN-1 và dài hạn

Thử nghiệm FANCOLEN-1 cho thấy việc truyền tế bào CD34+ tự thân đã được hiệu chỉnh FANCA mà không cần điều kiện độc hại đã tạo ra sự bám dính bền vững và cải thiện lâm sàng ở đa số bệnh nhân mắc bệnh Fanconi anaemia-A, với hồ sơ an toàn ngắn hạn chấp nhận được và không phát hiện độc tính gen trong quá trình theo dõi.