Kết quả Thử nghiệm CIFFREO: Fordadistrogene Movaparvovec Không Đạt Mục Tiêu Hiệu Quả Chính trong Bệnh Teo Cơ Bắp Duchenne
Thử nghiệm giai đoạn 3 CIFFREO về liệu pháp gen fordadistrogene movaparvovec đã không đạt mục tiêu hiệu quả chính ở các bé trai mắc bệnh teo cơ bắp Duchenne, không có cải thiện chức năng đáng kể so với giả dược và dẫn đến việc ngừng phát triển lâm sàng.
